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线粒体不稳定致高赖氨酸血症
Cablivi治疗罕见凝血障碍的积极结果发表于医学杂志
研究表明，短期PXT3003治疗延缓了CMT1A大鼠模型的疾病发作
ICME：鉴别出一种与急性呼吸窘迫综合征的新型遗传突变
基因新发现为ALS病因提供线索
密苏里大学医学院研究迷你抗肌萎缩蛋白 改善DMD患者心脏功能
8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗
肠道免疫细胞能够抑制多发性硬化症中的炎症反应
面肩肱型肌营养不良症致病蛋白研究取得重大进展
罕见病SMA用药最新进展：2019年国内上市可期 诺华、罗氏强势布局
巴塞利亚报告derazantinib治疗肝内胆管癌2期研究积极的中期结果
罕见病X-ALD可靠诊断方法
Nature子刊公布首个儿童β-地贫患者基因治疗临床数据，骨内注射显著降低输血需求
新的小鼠模型揭示神经退行性病变机制
基因疗法能够促进神经元再生
研究报告显示：许多父母认为SMA孩子健康护理需要提高
抗炎症治疗杜氏肌营养不良的研究策略
潜在DMD疗法一期结果积极
对罕见癌症的新见解开辟新的研究途径
病例报告显示，CMT2S患者可能受益于呼吸监测
研究人员在肺纤维化领域取得重大突破
JAMA：疾病延缓治疗药物与继发性多发性硬化转化
Nat Neurosci：研究发现肌萎缩侧索硬化症的发病机制
开发治疗大脑疾病的基因疗法，Denali达成合作
新研究有助开发亨廷顿舞蹈症的治疗方案
增进对侏儒症病理的理解或可发现新的治疗靶点
新小鼠模型可能加快识别有前景的肌营养不良症疗法
新型的基因组编辑策略有望治疗多种人类遗传性疾病
Viela Bio自身免疫病抗体疗法2期结果积极
化学生物学家发现一种罕见脑病的原因
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