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研究发现指向治疗杜氏肌营养不良症的创新方法
十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展 | YAO闻快讯
新研究揭示神经退行性疾病的发病机制
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
Gastroenterology：患者自身来源的细胞可用于治疗克罗恩氏病
一种新型药物混合制剂或能治疗多种神经变性疾病
保护少突胶质细胞可减少多发性硬化的影响
Stem Cell Rep：新型药物混合制剂有望将星形细胞转化为神经元 治疗多种神经变性疾病
高渗盐水或可帮助囊性纤维化患儿更好地呼吸
线粒体不稳定致高赖氨酸血症
Cablivi治疗罕见凝血障碍的积极结果发表于医学杂志
研究表明，短期PXT3003治疗延缓了CMT1A大鼠模型的疾病发作
ICME：鉴别出一种与急性呼吸窘迫综合征的新型遗传突变
基因新发现为ALS病因提供线索
密苏里大学医学院研究迷你抗肌萎缩蛋白 改善DMD患者心脏功能
8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗
肠道免疫细胞能够抑制多发性硬化症中的炎症反应
面肩肱型肌营养不良症致病蛋白研究取得重大进展
罕见病SMA用药最新进展：2019年国内上市可期 诺华、罗氏强势布局
巴塞利亚报告derazantinib治疗肝内胆管癌2期研究积极的中期结果
罕见病X-ALD可靠诊断方法
Nature子刊公布首个儿童β-地贫患者基因治疗临床数据，骨内注射显著降低输血需求
新的小鼠模型揭示神经退行性病变机制
基因疗法能够促进神经元再生
研究报告显示：许多父母认为SMA孩子健康护理需要提高
抗炎症治疗杜氏肌营养不良的研究策略
潜在DMD疗法一期结果积极
对罕见癌症的新见解开辟新的研究途径
病例报告显示，CMT2S患者可能受益于呼吸监测
研究人员在肺纤维化领域取得重大突破
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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