FDA 批准罕见病新临床！已验证儿童安全性，治疗路径再拓宽
临床试验
2026/04/10
4 月 7 日，Mesoblast 公司宣布，美国 FDA 已批准其药物 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）直接开展治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的注册性临床试验。DMD 作为一种严重罕见遗传病，目前尚无治愈方法，此次获批为患儿及家属带来了新的期待。
