突破血脑屏障！REGENXBIO 罕见病 AAV9 基因疗法有望年底上市
行业资讯
2025/05/15
当地时间 5 月 13 日，REGENXBIO 宣布，美国 FDA 已受理其为在研基因疗法 clemidsogene lanparvovec（RGX-121）提交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗 II 型黏多糖贮积症（MPS II，亦称亨特综合征）。
