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13个罕见病药物纳入医保，25年1月1日执行；4款罕见病产品迎进展；IPF调研报告免费领取中 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

国产罕见病药物在中国获批上市，填补空白

2024年11月27日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，华东医药IL-1拮抗剂注射用利纳西普（商品名：炎朵）已正式获批。

医保新增13个罕见病用药（附支付标准）！平均降价63%

2024年11月28日，国家医保局召开《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》新闻发布会，介绍国家医保药品目录调整有关情况，并答媒体提问。

孤儿药

国产渐冻症药物获美国FDA孤儿药资格认证！蔡磊参与推动

11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

又一国产罕见病药物FDA孤儿药资格认定

11月19日，深信生物技术及创新RNA疗法开发的临床阶段生物制药公司，宣布其在研mRNA新药IN015获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）

国产罕见病基因疗法获得美国FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定

10月6日，信念医药集团（Belief BioMed，英文简称：BBM，下称“信念医药”）宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-D101注射液孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

政策

李强签署国务院令公布修订后的《国家自然科学基金条例》

李强签署国务院令公布修订后的《国家自然科学基金条例》

活动

“我由我定义 | 线粒体病医患交流会”在北京成功举办

11月16日，由首都医科大学附属北京儿童医院、蔻德罕见病中心以及福棠儿童医学发展研究中心联合主办的“我由我定义 | 线粒体病医患交流会”在北京成功举办。

罕罕漫游｜走近自然不罕见·厦门站

2024国际线粒体病大会召开！40余位专家齐聚

2024年11月16-17日，由国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院、蔻德罕见病中心、浙江瑞鸥公益基金会联合主办的2024国际线粒体病大会在北京隆重召开。

科研

中国首部特发性肺纤维化与进展性肺纤维化患者社会调研报告发布

由蔻德罕见病中心发起，勃林格殷格翰公益支持的《中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024》（以下简称“《调研报告》”）于 11 月 7 日在第七届中国国际进口博览会现场正式发布。

特别关注

“如果爱有声音，这一刻震耳欲聋！”五个爸爸为救罕见病孩子开直播！

五名剃光头的父亲，穿着围裙，在直播间唱唱跳跳——他们分别是5个罕见病孩子的父亲，他们陪着患上神经母细胞肿瘤的孩子，从云南、贵州来到山东济南求医。这些孩子从4岁到7岁，目前在山东省肿瘤医院接受治疗。

诊断与治疗

又一罕见病门诊开诊！

11月19日，泉州市妇幼保健儿童医院微信公众号发布消息，医院已经开设罕见病门诊，该罕见病门诊针对生长迟缓、发育落后、面容及骨骼异常、难治性癫痫、或癫痫合并其他系统异常、肢体活动障碍、先天性畸形等可疑遗传缺陷或代谢异常的患儿，开展相关咨询、诊断和治疗。

助力罕见病治疗，陆军军医大学西南医院成立罕见病中心

11月16日，陆军军医大学西南医院罕见病中心在渝揭牌。医院领导、罕见病多学科诊疗团队（MDT）全体专家，以及部分科室代表出席揭牌仪式。

泉州市妇幼保健院儿童医院罕见病门诊开诊了

泉州市妇幼保健院儿童医院罕见病门诊开诊了

公益项目

科研招募

卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

人物故事

视频

「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

报告下载

招聘

蔻德罕见病中心2024年度招聘计划

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