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5883万！雷特综合征基因编辑疗法获资助
国产渐冻症药物获美国FDA孤儿药资格认证！蔡磊参与推动
国产罕见病基因疗法获得美国FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
深信生物mRNA药物IN015获FDA儿科罕见病资格认定
中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定，助力视网膜色素变性患者治疗
罕见病基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定
双重认定！尧唐生物YOLT-203获得FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）资格认定
雷特综合征药物获FDA孤儿药资格认定
腹腔积液多肽药物获FDA孤儿药资格认定
胱氨酸尿症药物获FDA孤儿药资格认定
辉大基因MECP2重复综合征基因疗法HG204获得欧洲孤儿药认证
我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证
FDA批准罕见病药物！曾被誉为2024最受期待药物
款针对C型尼曼匹克病的MIPLYFFA(arimoclomol)疗法获FDA批准上市
Alkeus 的 Gildeuretinol 获得 FDA 儿科罕见病和快速通道认定，用于治疗 Stargardt 病
12月，5款罕见病新药有望获FDA批准
刚刚！FDA批准首个直接注射到大脑的基因疗法，治疗罕见病
全球首批！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
国产眼科aav基因疗法直接获美国FDA II期临床试验许可
凌意生物：AAV基因治疗药物获FDA孤儿药及儿科罕见病资格认定
全球首款且目前唯一用于减少原发性IgA肾病（IgAN）蛋白尿的补体旁路途径抑制剂飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得FDA加速批准
6年来首款！抗癌免疫疗法获FDA批准上市
首个针对替代补体通路的IgAN疗法！诺华肾病药物Fabhalta获FDA加速批准
腹腔积液多肽药物获FDA孤儿药资格认定
深信生物mRNA药物IN016获FDA孤儿药资格认定
新芽基因宣布已向NMPA提交其首个针对DMD的碱基编辑药物GEN6050X注射液的临床前会议（Pre-IND）申请
第二个依库珠单抗生物类似药Epysqli获得FDA批准，治疗PNH和aHUS
驯鹿生物已上市伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症IND获FDA批准
mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定
凌意生物基因治疗药物LY-M003注射液获FDA授予的儿科罕见病药物认证
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