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多系统萎缩药物获FDA孤儿药资格认定
8月7款创新药有望获FDA批准
BridgeBio宣布肢带型肌营养不良症2I型新药临床3期开始给药，且可能加速审批
Entrada公司DMD新药临床研究在英国获批批准，将进行健康志愿者临床试验
原发性膜性肾病药物获FDA孤儿药资格认定
腓骨肌萎缩症小核酸药物获FDA孤儿药资格认定
潜在首款！治疗“石头人症”，FDA咨询委员会投票支持新药批
FDA批准AAV5 DetectCDx作为血友病A基因疗法ROCTAVIAN的伴侣诊断
首个血友病基因疗法获FDA批准！定价290万美元
FcRn单抗治疗重症肌无力，中美共振！UCB的Rozanolixizumab获FDA批准上市
原发性脑和中枢神经系统恶性肿瘤药物获FDA孤儿药资格认定
FDA授予KT-253孤儿药资格认定，用于治疗急性髓细胞性白血病
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症基因编辑疗法在欧洲获孤儿药资格认定
Lennox-Gastaut综合征药物获FDA孤儿药资格认定
口服DMD疗法MP1032被FDA授予孤儿药资格，可降低副作用，增强激素疗效
FDA授予MP1032孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良
艾码生物在研管线ER2001获得FDA孤儿药资格认定
首个且目前唯一用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症药物获FDA批准
首款α-甘露糖苷贮积症酶替代疗法在美获批
尤因肉瘤CDK9抑制剂获FDA孤儿药资格认定
面肩肱型肌营养不良RNA疗法获FDA孤儿药资格认定
一次性基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症
氧嘌呤醇获FDA孤儿药认定：治疗常染色体显性遗传性多囊肾病
亨廷顿舞蹈症口服药物获EMA孤儿药资格认定
一次性基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症
FDA授予iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC孤儿药称号
杜氏肌营养不良症干细胞疗法获FDA孤儿药资格认定
耳科双载体AAV基因疗法获孤儿药资格认定
作为ALS的潜在疗法，NurOwn获得FDA咨询委员会会议机会
X连锁肾上腺脑白质营养不良药物获孤儿药资格认定
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