张抒扬同时兼任国家卫健委罕见病诊疗与保障委员会主任委员。今年，她和关注罕见病领域的其他代表委员们联名带来了一份“关于加快制定《罕见病防治法》，强化政策协同，提升防治体系整体效能”的两会建议。

今年全国两会期间，全国政协委员、贝达药业股份有限公司董事长丁列明关注加强医保基金对生物医药创新的支持力度。他呼吁，医保基金应适度扩大创新药支付范围，加快建立罕见病用药、儿童用药“专项通道”，进一步提升创新药物可及性。

在融合教育持续推进的今天，一群“隐形”的特殊孩子仍面临求学挑战。省政协委员，中信湘雅生殖与遗传专科医院党委书记、院长林戈聚焦“有诊断、无残证”的罕见病儿童群体，建议我省率先建立“基于医学诊断的罕见病儿童教育支持机制”，以精准支持填补政策空白，护航每一个特殊孩子的受教育权。

“神经肌肉罕见病患者人数虽然不多，但社会关注度却很欠缺。”

“国内首个且唯一获批用于治疗DMD的药物是伐莫洛龙，该药能显著改善患者运动功能、延长独立行走时间，降低心肺部并发症发生率，是DMD患者维持生命质量的核心用药。但是，伐莫洛龙最新售价11900元/瓶，根据患者体重每日服用，体重20kg患者年用药费用达12万元，且未纳入2026年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》，济南市现有100多位患者，无法享受基本医保报销，用药费用需患者家庭独立承担，面临极大的经济负担。”1月20日，出席济南市政协十五届五次会议的市政协委员、致公党济南市委会副主委、山东大学药学院常务副院长方浩，针对这一罕见病种，提交了《关于解决杜氏肌营养不良症患者群体用药贵的建议》提案。

国家医保局组织相关企业报送了2025年版医保目录中新增谈判药品和商保创新药品配备机构名单

我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发” 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。

1月7日，国家药监局网站发布关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告。全文如下。

2026年1月1日——今日，《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》正式落地执行。创新生物制剂司库奇尤单抗用于治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者的新适应症已被纳入医保报销范围，标志着其成为国内首个且目前唯一一个被纳入国家医保的HS靶向生物制剂，有望显著改善这一罕见病患者群体的治疗负担，推动创新治疗方案惠及更多中国HS患者。

2025年12月24日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准湖南安泰康成生物科技有限公司的肿瘤电场治疗仪注册申请。新闻稿指出，该产品是全球第二、全国首个用于脑胶质母细胞瘤治疗的产品，这一进展标志着国产自主创新产品在肿瘤电场治疗赛道实现关键性突破。

为了支持罕见病防治医疗器械研发，加快相关产品审评审批，器审中心于2018年发布《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》，开辟专门的受理前咨询路径，明确临床试验减免原则和要求，并依据《医疗器械监督管理条例》，进一步说明对用于治疗罕见疾病急需的医疗器械，可以作出附条件批准决定。此外，自2017年以来，按照《医疗器械优先审批程序》的相关规定，诊断或者治疗罕见病、且具有明显临床优势的医疗器械，经论证可纳入优先审批程序。

近期，国家药监局局长李利在接受采访时表示，“十四五”以来，全国药品监管系统坚持以习近平总书记提出的“四个最严”要求为根本遵循，全过程深化药品监管改革，全方位筑牢药品安全底线，全链条支持产业高质量发展，有效保障药品安全形势总体稳定，推动制药强国建设迈出坚实步伐