国务院总理李强12月23日主持召开国务院常务会议，审议通过《关于严格规范涉企行政检查的意见》，部署深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展有关举措，研究加强食品安全全链条监管相关工作，听取建立促进高质量发展转移支付激励约束机制汇报，审议通过《国务院关于规范中介机构为公司公开发行股票提供服务的规定（草案）》。

广东省粤港澳大湾区内地九市进口港澳药品医疗器械管理条例

12月9日，国家医保局举办2024国家医保药品目录解读活动。2024年医保目录新增91种药品，包括13种罕见病药物，其中国产氯巴占从3元/片降至2.11元/片，引发大众关注。有认为价格不高的罕见病用药能否不用谈判直接进入医保目录，对此，人民日报健康客户端记者在解读活动现场提问。

11月30日，上海市人大常委会办公厅发布关于《上海市医疗保障条例（草案）》征求意见公告。

11月29日，广东省药品监督管理局、广东省卫生健康委员会印发《关于发布粤港澳大湾区内地九市临床急需进口港澳药品医疗器械目录（2024年）的通告》（下称《目录》）。据罕见病信息网统计，目录中包含6种罕见病药品和2种医疗器械。

李强签署国务院令 公布修订后的《国家自然科学基金条例》

11月20日，国家药品监督管理局药品审批中心发布关于将羟钴胺注射液和Fitusiran 注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知

2024年10月31日，上海市人民政府发布了办公厅关于印发《上海市提升生物医药企业国际竞争力行动方案（2024—2027年）》的通知。

为进一步鼓励药物研发创新，促进生物医药产业高质量发展，加快新药好药上市，经请示国家药品监督管理局同意，2024年11月1日起，对创新药以及经沟通交流确认可纳入优先审评审批程序和附条件批准程序的品种上市许可申请提供受理靠前服务。

10月25日，北京市卫生健康委员会发布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单，确定十家医院。

10月25日，北京罕见病药品保障先行区药品进口企业名单发布。通知指出，根据《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》有关规定

10月22日，国家市场监督管理总局依据《特殊医学用途配方食品注册管理办法》（以下简称《办法》）及有关规定，制定发布了《特殊医学用途配方食品注册优先审评审批工作程序》。

近期，北京市卫生健康委员会发布关于公布北京市罕见病等五个专业质量控制和改进中心评估结果的通知。通知指出，确定中国医学科学院北京协和医院为北京市罕见病专业质量控制和改进中心主任委员单位。