2025年国家医保药品目录及首版商保创新药目录在广州发布。2025年国家医保药品目录成功新增114种药品，有50种是一类创新药，总体成功率88%，较2024年的76%明显提高。19种药品纳入首版商保创新药目录，其中包括6个罕见病药品。

据罕见病信息网不完全统计，有 9 种罕见病药物被纳入本次医保目录，覆盖朗格汉斯细胞组织细胞增生症、螯合剂不耐受的地中海贫血症等10种罕见病的用药需求。

此次调整后，国家医保药品目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种，肿瘤、慢性病、精神疾病、罕见病、儿童用药等重点领域的保障水平得到明显提升。