“建立并维持罕见病与极罕见病患者获得基因与细胞疗法的途径” 研讨会概述 2025 年 3 月 6 日至 7 日，美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）在华盛顿特区召开了一场主题为 “建立并维持罕见病与极罕见病患者获得基因与细胞疗法的途径” 的研讨会。此次会议汇聚了来自美国食品药品监督管理局（FDA）、美国国立卫生研究院（NIH）、学术界、生物技术企业及患者倡导组织的专家（见表 2），共同探讨 “具潜在商业可行性（commercially pre-viable, CPV）” 的基因与细胞疗法相关问题 —— 这类疗法虽展现出强劲的临床应用前景，但因不符合传统利润驱动型商业模式，在研发过程中面临重重障碍。