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Alterity在MDS大会上展示针对多系统萎缩的ATH434多项临床数据

据环球新闻通讯社消息，Alterity Therapeutics公司于2024年10月2日宣布，在国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）上进行了多场口头报告和海报展示。

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2024/06

全球首个！AOC疗法治疗罕见病临床疗效显著

研究/数据

Avidity Biosciences宣布其在研抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法delpacibart braxlosiran（del-brax，AOC 1020）在临床1/2期试验FORTITUDE中展现初步积极数据。
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2024/06

Capricor宣布了CAP-1002治疗杜氏肌营养不良为期3年研究取得积极结果

研究/数据

Capricor Therapeutics公司于6月4日宣布了正在进行的HOPE-2开放标签扩展（OLE）研究关于CAP-1002治疗杜氏肌营养不良（DMD）的3年积极结果。
05

2024/06

糖原累积病II型-庞贝病

研究/数据

糖原贮积病(GSD)是一组罕见的单基因遗传病，以糖原生成(糖原合成)、糖原分解(糖原通过葡萄糖-6-磷酸(G6P)分解为葡萄糖)或糖酵解(葡萄糖转化为丙酮酸盐)障碍为特征的疾病。
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2024/06

一次治疗，终身治愈！首个LNP-mRNA体内基因编辑疗法公布1期研究长期积极数据

研究/数据

2024年6月2日，由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的基因编辑治疗公司Intellia Therapeutics，公布了正在进行的治疗罕见遗传疾病遗传性血管性水肿（HAE）的LNP-mRNA体内基因编辑疗法NTLA-2002 1/2期研究1期阶段的长期随访数据。
29

2024/05

基因治疗多系统萎缩-帕金森病型研究新进展

研究/数据

Asklepios BioPharmaceutical前不久宣布，在美国俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心进行的AB-1005的1期REGENERATE MSA-101临床试验首位患者入组
28

2024/05

干燥综合征药物试验新数据发布

行业资讯

安进公司前不久公布了其正在评估Dazodalibep的2期研究的新数据，Dazodalibep是一种用于治疗干燥综合征（SJÖGREN'S SYNDROME）的新药。
30

2024/05

Dyne发布了杜氏肌营养不良和强直性肌营养不良1型的最新临床数据

研究/数据
23

2024/05

先天性胫骨假关节自身脂肪干细胞疗法最新研究进展

研究/数据

Novadip Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发一类新型再生组织产品，一次治疗便可加速大型骨缺损和损伤的愈合。
21

2024/05

特发性系统性毛细血管渗漏综合征最新研究进展

研究/数据

PharmAbcine公司是一家专注于开发下一代抗体疗法的临床阶段生物技术公司，宣布在《Science Advances》杂志上发表该公司产品的临床前研究结果
20

2024/05

葡萄膜黑色素瘤药物临床结果发布

研究/数据

iOnctura是一家临床阶段的生物技术公司，开发针对在多种肿瘤生存途径中发挥关键作用靶点的选择性癌症疗法。
16

2024/05

新希望天使综合征临床试验展示积极迹象

行业资讯

Ionis Pharmaceuticals前不久宣布，正在进行的ION582（BIIB121）治疗天使综合征的HALOS 1/2a期研究第1部分已完成患者招募并公布初步积极结果。
16

2024/05

血小板无力症抗体药物研发新进展

行业资讯

Hemab Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，为严重、服务不足的出血和血栓性疾病开发新的预防性治疗方法，前不久公布了其正在进行的评估HMB-001的1期初步结果。
10

2024/05

原发性胆汁性胆管炎药物临床试验积极数据发布

行业资讯

CymaBay Therapeutics公司前不久宣布，《新英格兰医学杂志》（NEJM）已经发表了RESPONSE 3期临床试验评估seladelpar的详细结果
10

2024/05

强直性肌营养不良药物研究发布积极结果

行业资讯

Harmony Biosciences前不久宣布了其2期信号检测研究的积极结果

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