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Dyne肌营养不良症RNA新药DYNE-101 ACHIEVE研究进展：关键数据令人期待，CASI-22的6个月数据异常

周五Dyne Therapeutics公布了其用于治疗肌强，直性营养不良1型(DM1)的RNA药物早期研究结果。虽然核心数据显示出积极疗效，但由于一项关键生物标志物的异常数据，截止收盘股价下跌31.15%。

03

2025/01

多发性硬化（MS）新药临床研究中疗效终点的分析

研究/数据

多发性硬化（MS）是一种免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，具有时间和空间多发性的特点。
26

2024/12

雷特综合征基因治疗临床试验首批临床数据发布

研究/数据

Neurogene公司前不久宣布，在其进行的评估NGN-401基因疗法治疗女童雷特综合征（Rett syndrome）患者的1/2期开放标签试验中，低剂量组的首批四名患者获得了积极的中期临床数据，且低剂量NGN-401显示出良好的安全性。
08

2024/11

中国首部特发性肺纤维化与进展性肺纤维化患者社会调研报告发布

报告/指南

由蔻德罕见病中心发起，勃林格殷格翰公益支持的《中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024》（以下简称“《调研报告》”）于 11 月 7 日在第七届中国国际进口博览会现场正式发布。
15

2024/10

罗氏展示Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症儿童的两年临床研究积极数据

行业资讯

罗氏在2024年10月8日至12日举行的第29届世界肌肉学会（WMS）大会上，展示了正在进行的RAINBOWFISH研究的两年积极数据。
10

2024/10

基因治疗黏多糖贮积症最新进展

研究/数据

REGENXBIO公司前不久宣布，该公司成功完成治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的RGX-121生物制剂前许可申请(BLA)会议，并与美国食品和药物管理局(FDA)敲定了BLA的细节。
08

2024/10

Alterity在MDS大会上展示针对多系统萎缩的ATH434多项临床数据

报告/指南

据环球新闻通讯社消息，Alterity Therapeutics公司于2024年10月2日宣布，在国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）上进行了多场口头报告和海报展示。
14

2024/06

全球首个！AOC疗法治疗罕见病临床疗效显著

研究/数据

Avidity Biosciences宣布其在研抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法delpacibart braxlosiran（del-brax，AOC 1020）在临床1/2期试验FORTITUDE中展现初步积极数据。
11

2024/06

Capricor宣布了CAP-1002治疗杜氏肌营养不良为期3年研究取得积极结果

研究/数据

Capricor Therapeutics公司于6月4日宣布了正在进行的HOPE-2开放标签扩展（OLE）研究关于CAP-1002治疗杜氏肌营养不良（DMD）的3年积极结果。
05

2024/06

糖原累积病II型-庞贝病

研究/数据

糖原贮积病(GSD)是一组罕见的单基因遗传病，以糖原生成(糖原合成)、糖原分解(糖原通过葡萄糖-6-磷酸(G6P)分解为葡萄糖)或糖酵解(葡萄糖转化为丙酮酸盐)障碍为特征的疾病。
04

2024/06

一次治疗，终身治愈！首个LNP-mRNA体内基因编辑疗法公布1期研究长期积极数据

研究/数据

2024年6月2日，由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的基因编辑治疗公司Intellia Therapeutics，公布了正在进行的治疗罕见遗传疾病遗传性血管性水肿（HAE）的LNP-mRNA体内基因编辑疗法NTLA-2002 1/2期研究1期阶段的长期随访数据。
29

2024/05

基因治疗多系统萎缩-帕金森病型研究新进展

研究/数据

Asklepios BioPharmaceutical前不久宣布，在美国俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心进行的AB-1005的1期REGENERATE MSA-101临床试验首位患者入组
28

2024/05

干燥综合征药物试验新数据发布

行业资讯

安进公司前不久公布了其正在评估Dazodalibep的2期研究的新数据，Dazodalibep是一种用于治疗干燥综合征（SJÖGREN'S SYNDROME）的新药。
30

2024/05

Dyne发布了杜氏肌营养不良和强直性肌营养不良1型的最新临床数据

研究/数据
23

2024/05

先天性胫骨假关节自身脂肪干细胞疗法最新研究进展

研究/数据

Novadip Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发一类新型再生组织产品，一次治疗便可加速大型骨缺损和损伤的愈合。

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