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中国首部特发性肺纤维化与进展性肺纤维化患者社会调研报告发布

由蔻德罕见病中心发起，勃林格殷格翰公益支持的《中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024》（以下简称“《调研报告》”）于 11 月 7 日在第七届中国国际进口博览会现场正式发布。

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2024/10

罗氏展示Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症儿童的两年临床研究积极数据

行业资讯

罗氏在2024年10月8日至12日举行的第29届世界肌肉学会（WMS）大会上，展示了正在进行的RAINBOWFISH研究的两年积极数据。
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2024/10

基因治疗黏多糖贮积症最新进展

研究/数据

REGENXBIO公司前不久宣布，该公司成功完成治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的RGX-121生物制剂前许可申请(BLA)会议，并与美国食品和药物管理局(FDA)敲定了BLA的细节。
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2024/10

Alterity在MDS大会上展示针对多系统萎缩的ATH434多项临床数据

报告/指南

据环球新闻通讯社消息，Alterity Therapeutics公司于2024年10月2日宣布，在国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）上进行了多场口头报告和海报展示。
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2024/06

全球首个！AOC疗法治疗罕见病临床疗效显著

研究/数据

Avidity Biosciences宣布其在研抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法delpacibart braxlosiran（del-brax，AOC 1020）在临床1/2期试验FORTITUDE中展现初步积极数据。
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2024/06

Capricor宣布了CAP-1002治疗杜氏肌营养不良为期3年研究取得积极结果

研究/数据

Capricor Therapeutics公司于6月4日宣布了正在进行的HOPE-2开放标签扩展（OLE）研究关于CAP-1002治疗杜氏肌营养不良（DMD）的3年积极结果。
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2024/06

糖原累积病II型-庞贝病

研究/数据

糖原贮积病(GSD)是一组罕见的单基因遗传病，以糖原生成(糖原合成)、糖原分解(糖原通过葡萄糖-6-磷酸(G6P)分解为葡萄糖)或糖酵解(葡萄糖转化为丙酮酸盐)障碍为特征的疾病。
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2024/06

一次治疗，终身治愈！首个LNP-mRNA体内基因编辑疗法公布1期研究长期积极数据

研究/数据

2024年6月2日，由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的基因编辑治疗公司Intellia Therapeutics，公布了正在进行的治疗罕见遗传疾病遗传性血管性水肿（HAE）的LNP-mRNA体内基因编辑疗法NTLA-2002 1/2期研究1期阶段的长期随访数据。
29

2024/05

基因治疗多系统萎缩-帕金森病型研究新进展

研究/数据

Asklepios BioPharmaceutical前不久宣布，在美国俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心进行的AB-1005的1期REGENERATE MSA-101临床试验首位患者入组
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2024/05

干燥综合征药物试验新数据发布

行业资讯

安进公司前不久公布了其正在评估Dazodalibep的2期研究的新数据，Dazodalibep是一种用于治疗干燥综合征（SJÖGREN'S SYNDROME）的新药。
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2024/05

Dyne发布了杜氏肌营养不良和强直性肌营养不良1型的最新临床数据

研究/数据
23

2024/05

先天性胫骨假关节自身脂肪干细胞疗法最新研究进展

研究/数据

Novadip Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发一类新型再生组织产品，一次治疗便可加速大型骨缺损和损伤的愈合。
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2024/05

特发性系统性毛细血管渗漏综合征最新研究进展

研究/数据

PharmAbcine公司是一家专注于开发下一代抗体疗法的临床阶段生物技术公司，宣布在《Science Advances》杂志上发表该公司产品的临床前研究结果
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2024/05

葡萄膜黑色素瘤药物临床结果发布

研究/数据

iOnctura是一家临床阶段的生物技术公司，开发针对在多种肿瘤生存途径中发挥关键作用靶点的选择性癌症疗法。
16

2024/05

新希望天使综合征临床试验展示积极迹象

行业资讯

Ionis Pharmaceuticals前不久宣布，正在进行的ION582（BIIB121）治疗天使综合征的HALOS 1/2a期研究第1部分已完成患者招募并公布初步积极结果。

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卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

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