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研究报告
17
2023/04
红斑狼疮药物临床研究新进展
研究/数据
Horizon Therapeutics前不久宣布其评估开发阶段药物daxdilimab的2期随机安慰剂对照试验已招募到首位患者。
14
2023/04
干燥综合征2期试验最新进展公布
研究/数据
Horizon Therapeutics 前不久宣布，在其评估 Dazodalibep治疗干燥综合征（Sjögren’s syndrome）的 2 期临床试验中，第二批群体达到了主要终点。
06
2023/04
Vico公司宣布亨廷顿病和脊髓小脑性共济失调1型和3型的1/2a期临床试验完成首位受试患者给药
研究/数据
2023年4月3日，Vico Therapeutics（一家针对严重神经系统疾病开发临床阶段基因治疗药物的公司）宣布，评估药物VO659治疗亨廷顿病（HD）、脊髓小脑性共济失调1型（SCA1）和3型（SCA3）的1/2a期临床试验首名受试患者已开始接受治疗。
06
2023/04
穿越血脑屏障，“渐冻症”潜在“first-in-class”疗法2期临床结果积极
研究/数据
近日，AI Therapeutics公司宣布，其在研疗法AIT-101，在治疗携带C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）住院患者的2a期临床试验中获得积极结果。
29
2023/03
Ionis制药宣布，治疗ATTRv-PN的为期66周3期试验获得积极结果
研究/数据
2023年3月27日，Ionis制药公司宣布，eplontersen在遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病(ATTRv-PN)患者中进行的为期66周3期NEURO-TTRansform研究分析中获得积极结果。
24
2023/03
强直性肌营养不良1型microRNA调节方法最新进展
行业资讯
Arthex获得了FDA和EMA授予ATX-01治疗DM1（一种罕见疾病）的孤儿药资格认定（ODD）。ATX-01是一种研究药物化合物，旨在通过靶向参与疾病发病机制的microRNA来治疗强直性肌营养不良，这是一种罕见进行性肌肉萎缩症。
22
2023/03
“可能成为第一种针对APDS病因的药物”丨磷脂酰肌醇 3-激酶δ 综合征治疗试验最新数据
行业资讯
V. Koneti Rao博士分享了接受leniolisib治疗的APDS（一种罕见的原发性免疫缺陷疾病）患者们的长期安全性和血液学疗效的新证据：‘中期分析表明leniolisib具有良好的耐受性，并表明了II/III期随机对照试验中疗效结果的持久性。’
08
2023/03
默沙东百亿收购不负预期！肺动脉高压新药Sotatercept全部3期临床试验数据公布
行业资讯
Sotatercept是一款潜在“first-in-class”IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白，可将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。
06
2023/03
巴托利单抗治疗全身型重症肌无力III期试验取得积极研究结果
研究/数据
3月6日，和铂医药宣布，巴托利单抗（HBM9161）治疗全身型重症肌无力（gMG）的III期临床试验取得积极研究结果。
03
2023/03
黏多糖贮积症I型基因疗法试验完成给药
研究/数据
REGENXBIO前不久宣布，已完成RGX-111治疗严重黏多糖贮积症I型（MPS I）的I/II期试验扩大队列2的给药。该试验现已完成给药，两个剂量组共有8名患者入组。如先前的报道，RGX-111也通过单个患者IND用于MPS I患者。
24
2023/02
苯丙酮尿症口服疗法临床在美获批
行业资讯
Jnana Therapeutics是一家利用其下一代化学蛋白质组学平台发现药物的生物技术公司。该公司前不久宣布，其研究新药（IND）申请已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于JNT-517治疗苯丙酮尿症（phenylketonuria ，PKU）的临床研究。
14
2023/02
先天性糖基化障碍诊疗新进展
行业资讯
由Perlara、Maggie's Cure和梅奥诊所合作的Maggie's Pearl已开始了一项III期临床治疗试验，评估口服epalrestat治疗与安慰剂相比磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍（PMM2-CDG，以前称为先天性糖基化障碍1a型）儿童受试者的安全性、耐受性以及临床和代谢改善。
13
2023/02
巴顿病基因疗法最新进展
行业资讯
REGENXBIO前不久宣布了公司最新计划，以概述RGX-181和RGX-381的进展和开发计划，这两种药物都是潜在的一次性基因疗法，用于治疗巴顿病最常见形式晚发性神经元蜡样脂褐质沉积症2型（neuronal ceroid lipofuscinosis type 2，CLN2）的不同表型。
09
2023/02
轻链淀粉样变性药物研究结果更新
行业资讯
Prothena Corporation是一家拥有基于蛋白质失调研究治疗管线的临床晚期生物技术公司，该公司前不久公布了其已完成的3期研究VITAL的数据，表明在对Mayo IV期AL淀粉样变患者的事后分析中，在9个月时，观察到使用birtamimab治疗的患者具有统计学意义的生存益处。
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