Arrowhead前不久公布了正在进行的ARO-ANG3二期GATEWAY临床研究的中期数据。ARO-ANG3是该公司的研究性RNAi疗法，旨在降低纯合子家族性高胆固醇血症(homozygous familial hypercholesterolemia，HoFH)患者的血管生成素样蛋白3 (ANGPTL3)的表达。该公司目前正在计划一项三期研究，以进一步研究ARO-ANG3，并打算在2023年下

Amylyx Pharmaceuticals公司前不久宣布，AMX0035（苯丁酸钠[PB]和牛磺酸钠[TURSO]）治疗Wolfram综合征（Wolfram syndrome ，WS）的2期临床试验 HELIOS研究中首位参与者已接受治疗。

登峰的女儿出生后不久，持续黄疸不退、肝功能异常，一家人踏上了求医之路。让他始料未及的是，辗转北京多家知名三甲医院后，竟迟迟未能明确诊断，治疗方案也难以确定。面对哭闹的女儿，登峰一时陷入了迷茫。

腓骨肌萎缩症是一种罕见的遗传性疾病。

Bridge Biotherapeutics是一家总部位于韩国开发治疗纤维化、癌症和炎症新药的临床阶段生物技术公司，该公司宣布已在其2a期临床研究中完成首位患者服用BBT-877，以评估其对特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis ，IPF）患者的疗效、安全性和耐受性。

Neurelis宣布在NRL-1049研究性临床试验中完成前两组给药，NRL-1049是一种Rho激酶（ROCK）抑制剂，是一种潜在治疗脑海绵状血管畸形（cerebral cavernous malformations，CCM）患者的方法。

Alcresta Therapeutics是一家专注于开发和商业化新型酶基产品的领先商业公司，该公司前不久公布该公司开发设备ALC-078在猪短肠综合征（short bowel syndrome，SBS）模型中的临床前数据。波士顿儿童医院的研究结果表明，ALC-078治疗可减少肠外营养（PN）依赖，提高肠内营养（EN）吸收并增加肠道长度。

5月17日，PTC Therapeutics公司宣布，其苯丙酮尿症(PKU)治疗药物sepiapterin在一项针对成人和儿童患者的III期试验中达到了其主要终点。

4月24日，在美国神经病学学会（AAN）年会上，阿斯利康/lonis公布了反义寡核苷酸（ASO）药物eplontersen的III期NEURO-TTRansform研究的详细数据，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经病变（ATTRv-PN）。

Incyte公司前不久宣布了一项为期52周的2期研究结果，该研究评估了口服JAK1抑制剂povorcitinib（原INCB54707）在成人化脓性汗腺炎（hidradenitis suppurativa，HS）患者中的疗效和安全性。

Horizon Therapeutics前不久宣布其评估开发阶段药物daxdilimab的2期随机安慰剂对照试验已招募到首位患者。

Horizon Therapeutics 前不久宣布，在其评估 Dazodalibep治疗干燥综合征（Sjögren’s syndrome）的 2 期临床试验中，第二批群体达到了主要终点。

2023年4月3日，Vico Therapeutics（一家针对严重神经系统疾病开发临床阶段基因治疗药物的公司）宣布，评估药物VO659治疗亨廷顿病（HD）、脊髓小脑性共济失调1型（SCA1）和3型（SCA3）的1/2a期临床试验首名受试患者已开始接受治疗。

近日，AI Therapeutics公司宣布，其在研疗法AIT-101，在治疗携带C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）住院患者的2a期临床试验中获得积极结果。