Canavan病基因疗法临床试验完成8位患者给药
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Canavan病（CD）是一种致命性儿童遗传性脑病，其天冬氨酸酰基转移酶基因（ASPA）突变阻止了天冬氨酸酰基转移酶（ASPA）的正常表达，天冬氨酸酰基转移酶是少突胶质细胞中产生的一种关键酶，可分解神经化学物质N-乙酰天冬氨酸(NAA)。
