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2022/11

《2022多发性硬化患者生存质量报告》发布

报告/指南

11月6日，由复旦大学药物经济学研究与评估中心胡敏副教授发起、与MS与NMO病友会合作开展的《2022多发性硬化患者生存质量报告》正式发布。
25

2022/10

Canavan病基因疗法临床试验完成8位患者给药

行业资讯

Canavan病（CD）是一种致命性儿童遗传性脑病，其天冬氨酸酰基转移酶基因（ASPA）突变阻止了天冬氨酸酰基转移酶（ASPA）的正常表达，天冬氨酸酰基转移酶是少突胶质细胞中产生的一种关键酶，可分解神经化学物质N-乙酰天冬氨酸(NAA)。
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2022/10

肾上腺脑白质营养不良丨影像诊断要点

研究/数据

X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD) ：严重进展型，常累及青春期前男性
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2022/10

黏多糖贮积症Ⅲ型药物 SOBI003 的长期安全性与疗效报告

研究/数据

黏多糖贮积症ⅢA型，又称Sanfilippo综合征A型，是一种复杂的进行性常染色体隐性遗传的溶酶体病，由磺氨基葡糖硫酸胺酶（SGSH）基因突变引起，患者自身无法分解硫酸乙酰肝素(HS)，导致一系列严重的神经系统症状，后期可出现关节僵硬、肝脾大和癫痫。
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2022/10

Krabbe病基因疗法临床数据发布

研究/数据

Forge Biologics是一家专注于基因治疗的生物公司，该公司前不久公布了FBX-101的1/2期RESKUE临床试验中首位患者的初步临床数据，FBX-101是该公司治疗Krabbe病（Krabbe disease）患者的新型基因疗法。
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2022/10

与肌萎缩性侧索硬化症相关的多发性硬化症：不幸的巧合还是合理的一致？

研究/数据

多发性硬化症(MS)的疾病修正疗法(DMT)使患者的生存期更长，但这也给患者带来了更高的罹患神经退行性病的风险。MS患者出现的肌肉萎缩，或预示着患者合并发生了其他类型的疾病。
22

2022/09

加拿大SOLVE FSHD为n-Lorem提供100万美元，用于面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)

研究/数据

近期加拿大Solve FSHD对外宣布提供100万美元资金支持n-Lorem致力于研究面肩肱型肌营养不良症2型 (FSHD2) 的复杂分子原因）。
22

2022/09

客观缓解率达100%！科济药业公布BCMA靶向CAR-T产品2期临床新进展

行业资讯

zevor-cel是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T细胞候选产品。
19

2022/09

IgA肾病反义药物进入3期研究

报告/指南

Ionis Pharmaceuticals前不久宣布，其长期合作伙伴罗氏公司将推动研究性反义药物IONIS-FB-LRx进入免疫球蛋白A肾病（immunoglobulin A nephropathy，IgAN）患者的3期临床研究。
16

2022/09

ALS生物标志物数字平台研究结果发布

研究/数据

Braintale是一家从巴黎医院(Paris Greater Hospitals)分离出来的医疗技术公司，前不久分享了在肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）中SOM-ALS子研究的结果。
14

2022/09

Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩症的综述

研究/数据

SMA是一种神经退行性疾病,每10,000名活产婴儿中就有一个患SMA。SMA的发生是由SMN1发生基因突变（survival motor neuron, SMN，运动神经元存活蛋白），导致SMN蛋白水平过低，继而引起运动神经元细胞死亡。
26

2022/07

肌萎缩侧索硬化的过去和未来治疗策略综合研究

研究/数据

肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种致命性神经退行性疾病，导致肌肉萎缩和无力，最终导致瘫痪和死亡。
25

2022/07

自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的研究进展

行业资讯

2022年6月9-17日，第27届欧洲血液学协会（EHA）年会将在奥地利维也纳通过线上+线下组合会议的形式举行。
25

2022/07

淀粉样变性最新研究进展

行业资讯

患有系统性轻链 (AL) 淀粉样变性的心脏晚期患者生存率极差。

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