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研究报告
27
2022/01
贝克肌营养不良症研究新进展
报告/指南
EDG-5506是一种口服小分子肌球蛋白抑制剂，用于保护肌营养不良疾病（如DMD和BMD）中易受损伤的快速骨骼肌纤维。
27
2022/01
C3肾小球病治疗药物II期研究达到主要终点
报告/指南
诺华公司近日宣布，用于治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）的创新口服选择性因子B抑制剂Iptacopan（LNP023）的2期临床研究在2个患者队列中均达到了主要终点。
24
2022/01
多系统萎缩最新药物进展
行业资讯
Teva Pharmaceutical Industries和MODAG GmbH今天宣布就MODAG的先导化合物anle138b和相关化合物sery433的全球独家许可和开发进行战略合作。
24
2022/01
ALS三期研究的最新进展
报告/指南
Ionis制药公司的合作伙伴Biogen公司前不久宣布了tofersen (BIIB067)的安慰剂对照组关键3期VALOR研究的重要结果。
21
2022/01
遗传性血管性水肿新药最新临床前数据
报告/指南
Astria Therapeutics是一家开发STAR-0215用于治疗遗传性血管水肿（hereditary angioedema ，HAE）的生物制药公司，该公司前不久公布了新的临床前数据，包括证明STAR-0215不同于lanadelumab的位点具有结合和抑制血浆激肽释放酶的高效力，以及引入YTE技术延长半衰期。
21
2022/01
天使综合征AAV介导UBE3A基因替代疗法临床前数据
报告/指南
Taysha Gene Theraphies，是一家以患者为中心处于关键阶段的基因治疗公司，专注于开发和商业化基于AAV的基因疗法，用于治疗罕见但患者群体较多的中枢神经系统（CNS）单基因疾病
18
2022/01
白细胞黏附缺陷症基因疗法最新进展
报告/指南
Rocket制药公司是一家致力于为罕见儿童疾病开发综合、可持续的基因疗法管线的临床阶段的公司。该公司前不久公布了其RP-L201治疗白细胞黏附缺陷症I型（Leukocyte Adhesion Deficiency-I，LAD-I）的1/2临床试验的中期数据。严重LAD-I是一种罕见儿科疾病，使患者无法充分抵抗感染。
18
2022/01
尿素循环障碍新型疗法最新进展
报告/指南
Boehringer Ingelheim和Thoreis签署了一项合作和许可协议，旨在为尿素循环障碍（urea cycle disorders，UCD）患者研究一种新型创新疗法。
17
2022/01
原发性胆汁性胆管炎药物最新进展
报告/指南
Ironwood Pharmaceuticals是一家专注于胃肠道疾病医疗护理公司，该公司前不久宣布，与COUR Pharmaceutical公司签订合作和许可协议，扩大其管线，该公司正在开发新型免疫修饰纳米颗粒来治疗自身免疫性疾病。
14
2022/01
肝豆状核变性和酪氨酸血症1型基因疗法研究新进展
研究/数据
LogicBio Therapeutics是一家临床阶段的基因药物公司，该公司前不久公布了其GeneRide平台的2项新临床前数据。
13
2022/01
脊髓小脑共济失调3型新药临床前数据发表
研究/数据
Blade Therapeutics是一家生物制药公司，专注于开发衰弱性纤维化和神经退行性疾病的尖端疗法，前不久该公司宣布发表经同行评审的一项临床前研究数据，支持抑制3型脊髓小脑共济失调
12
2022/01
Tesomet启动Prader-Willi综合征2b期临床
研究/数据
12月28日，创新药开发公司Saniona宣布启动Tesomet治疗Prader-Willi综合征（PWS）的2b期临床试验，试验结果预计将在2023年上半年公布。
16
2021/12
遗传低钙血症1型药物2B期试验数据公布
行业资讯
BridgeBio Pharma是一家致力于创新研发、测试并提供用于治疗具有明确基因驱动因素的遗传病和癌症药物的生物制药公司。
15
2021/12
棘阿米巴角膜炎治疗药物关键性III期研究的阳性结果
报告/指南
关于AK: AK是一种罕见的、急性的，由棘阿米巴（一种独立生存的变形虫）引起的严重角膜感染性疾病。
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