第二代研究性RNA干扰（RNAi）治疗药物，正在与武田制药有限公司共同开发，用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（alpha-1 antitrypsin deficiency ，AATD）相关的罕见遗传性肝病。

RIBOMIC是一家专门从事适体疗法的临床阶段制药公司，该公司前不久宣布了其RBM-007治疗软骨发育不全（Achondroplasia）1期健康志愿者临床研究的结果，该研究已于今年5月完成。

法布里病（Fabry disease）是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由于X染色体长臂中段编码α-Gal A的基因突变，导致α-Gal A结构和功能异常，使其代谢底物三已糖神经酰胺(GL-3）和相关鞘糖脂在全身多个器官内大量堆积所导致的临床综合征。

Emalex Biosciences是一家由Paragon Biosciences成立的生物制药公司，旨在开发中枢神经系统运动障碍和流利性障碍的治疗方法，该公司前不久宣布其评估ecopipam（EBS-101）疗效和安全性的2b期临床研究（D1AMOND研究）的积极结果，ecopipam是一种研究性创新多巴胺-1（D1）受体拮抗剂，用于治疗抽动秽语综合征（Tourette Syndrome）患儿。

Forma Therapeutics成立于2008年，总部位于美国缅因州，是一家专注于镰刀型细胞贫血症(Sickle Cell Disease，SCD)、前列腺癌和其他罕见血液病和癌症的临床阶段生物制药公司。

Protalix BioTherapeutics是一家专注于其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的开发、生产和商业化的生物制药公司，它和Chiesi全球罕见病公司前不久宣布治疗法布雷病（Fabry disease）的pegunigalsidase alfa（PRX–102）III期BALANCE临床试验完成最后一名患者给药。

EDG-5506是一种口服小分子肌球蛋白抑制剂，用于保护肌营养不良疾病（如DMD和BMD）中易受损伤的快速骨骼肌纤维。

诺华公司近日宣布，用于治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）的创新口服选择性因子B抑制剂Iptacopan（LNP023）的2期临床研究在2个患者队列中均达到了主要终点。

Teva Pharmaceutical Industries和MODAG GmbH今天宣布就MODAG的先导化合物anle138b和相关化合物sery433的全球独家许可和开发进行战略合作。

Ionis制药公司的合作伙伴Biogen公司前不久宣布了tofersen (BIIB067)的安慰剂对照组关键3期VALOR研究的重要结果。

Astria Therapeutics是一家开发STAR-0215用于治疗遗传性血管水肿（hereditary angioedema ，HAE）的生物制药公司，该公司前不久公布了新的临床前数据，包括证明STAR-0215不同于lanadelumab的位点具有结合和抑制血浆激肽释放酶的高效力，以及引入YTE技术延长半衰期。

Taysha Gene Theraphies，是一家以患者为中心处于关键阶段的基因治疗公司，专注于开发和商业化基于AAV的基因疗法，用于治疗罕见但患者群体较多的中枢神经系统（CNS）单基因疾病

Rocket制药公司是一家致力于为罕见儿童疾病开发综合、可持续的基因疗法管线的临床阶段的公司。该公司前不久公布了其RP-L201治疗白细胞黏附缺陷症I型（Leukocyte Adhesion Deficiency-I，LAD-I）的1/2临床试验的中期数据。严重LAD-I是一种罕见儿科疾病，使患者无法充分抵抗感染。

Boehringer Ingelheim和Thoreis签署了一项合作和许可协议，旨在为尿素循环障碍（urea cycle disorders，UCD）患者研究一种新型创新疗法。