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一次性给药改写命运？全球首款靶向病因基因疗法获批！
阻断“石化”进程！每月一针，罕见病治疗迎来历史性突破
4.35亿美元重磅交易！首款口服疗法全球权益被锁定
砸下4.9亿！罕见病巨头再出手，押注首款口服疗法
14种罕见病纳入“快速审批通道”，120万人已受益
告别无药可用！国内首款新药即将突围，患者迎来曙光
1.52亿美元加持，潜在首创疗法加速冲刺
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疗效更优却遭FDA拒绝？不是安全数据问题
13.2亿美元押注罕见病：又一笔重磅收购落地
风险降57%！创新细胞疗法拟获突破性治疗
7月全球14款罕见病新药获批！你关心的疾病，这次有希望了吗？
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一针管终身？这款基因编辑疗法获批临床
打破进口依赖！国产首款自研创新药获批
重磅！这类罕见病纳入医保门诊慢特病保障！
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暴跌65%！FDA公开质疑罕见病细胞疗法有效性
公益机构披露：罕见脑病确诊难题十年来毫无改善
全国首个！北京大学人民医院开设腱鞘巨细胞瘤罕见病专病门诊
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重磅！罕见病创新药海外首登阿联酋
7天4笔重磅融资落地！惠及多种罕见病患者
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2026年上半年全国罕见病创新药盘点，速看有没有你需要的？
1.32亿美元重磅注资！创新药企强强联手，加速罕见病前沿疗法研发
蔡磊“牵线”研发的国产渐冻症药物明年有望上市，首批6位试验患者用药240天后病情被按下“暂停键”，但蔡磊本人无法从该药中直接受益
今年上半年38个创新药获批上市，罕见病患者迎来新曙光
70+获批！2026年上半年全球罕见病药物获批
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