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5款罕见病药物迎新进展；医保目录初审名单公示 ；2025中国新药注册临床试验进展年度报告发布 | 壹周罕见药闻
重磅！海外突破性罕见肿瘤新药国内申报获受理
所有的疾病都可以用基因疗法来解决，为何患者还在等待？
国内首个唯一｜重组 ADAMTS13 创新疗法获批
3000 万！新药海外权益重磅交易达成
重磅！又一款罕见病治疗新药在华获批罕见病治疗再添长效新药
最高降100%！癫痫基因疗法1期临床初步结果
失声六年！AI复原蔡磊原声，四座时钟宣战渐冻症
没患者买单，中国最贵药物降价140万元
全球首款，又一重磅1类新药国内上市提速
苦等数十年终迎曙光！这款重磅新药获受理
里程碑突破！新型RNA靶向疗法临床试验达主要重点
基因疗法有望上市，公司股价暴涨60%
罕见病 AAV 基因疗法将启动 II 期关键研究
创新药、儿童药和罕见病药获重点关注
90% 缓解率！儿童罕见病靶向治疗迎来重磅新药获批
改善1型发作性睡病患者日常功能、认知及夜间睡眠！武田公布Oveporexton最新关键数据
药明明进了医保却不能报销，只因所患疾病没被列进药品说明书……罕见肿瘤患者报销究竟有多难？
云顶新耀23亿引进肾病新药
中国挑战与罕见病政策或重塑PDUFA
武田制药公布OX2R激动剂Oveporexton新关键性研究数据
罕见病 AAV 基因疗法将启动 II 期关键研究，两年后递交 BLA
全球首个DR5靶向药物申报上市
苦等数十年终迎曙光！这款重磅新药获受理
里程碑突破！新型RNA靶向疗法临床试验达主要重点
云顶新耀，3.4 亿美元引进重磅新药
儿童罕见病精准诊疗与创新转化北京市重点实验室正式认定
阿斯利康单抗上市受理
北海康成三款罕见病产品隆重亮相上交会
饶毅教授：罕见病支付体系需要医保发挥更重要作用
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