资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
刚刚,礼来重磅新药双适应症在华获批上市!
部门突破:由线及面实践至上
杭州罕见病诊疗双中心揭牌 精准诊疗护航患者
罕见病新药获欧盟批准上市!疾病发作率降低94%
一周治疗文献汇总
接受墨蝶呤治疗的苯丙酮尿症患者营养管理膳食指导
依托 ERN-RND 实践经验:整合儿童运动障碍中运动与非运动症状的评估
原发性线粒体病的临床与生化特征:分类体系建议
从欧美到亚太:杜氏肌营养不良症新药AGAMREE伐莫洛龙的全球扩张路径
5500 万美元A轮融资,开发罕见病药物
中国原创罕见病新药上市申请获FDA受理
安斯泰来(Astellas)再次瞄准 X-连锁肌小管肌病
破解罕见病诊疗困境,创新药完成新一轮融资!
专访黄涛生院长:线粒体疾病研究与医疗挑战
7款罕见病药物迎新进展;2025 全球最贵罕见病药 TOP 榜;20 席免费肖像,罕见也闪耀 | 壹周罕见药闻
50+获批!2025年下半年全球罕见病药物获批盘点
特立妥单抗联合达雷妥尤单抗皮下制剂用于经治多发性骨髓瘤的适应症扩展申请已提交至EMA
药神父亲,等来新药
12亿精准落子!中国生物制药收购小核酸黑马,抢占万亿赛道
1.5 亿对赌!渐冻症新药 2027 年冲刺上市
诺奖得主带队,基因编辑批量攻克罕见病
2026年,这10款罕见病药物有望在中国获批
一针3000万=北京二环一套房!2025全球最贵罕见病药物TOP榜
云南省罕见病医疗质量控制中心正式成立
济南市政协委员方浩:强化兜底功能,解决罕见病患者“有药不敢用”难题
双重监管加持!DMD新药获孤儿药资格认定
7款罕见病药物迎新进展;国家药监局发话,罕见病重磅利好来了;云南出台新规关爱罕见病群体 | 壹周罕见药闻
60+获批!2025年上半年全球罕见病药物获批盘点
国外患者组织推动的个体化治疗:从自救到变革的机遇与挑战—— 技术突破、协作模式与未解难题
又一跨国罕见病公司全面退出中国市场
<
1
2
3
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦!
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部