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创新药物成功上市治疗NF1研究取得关键进展
新药快讯 | 9款罕见病药物迎来新进展
AAV基因疗法初显奇效：9名儿童听力恢复，耳聋或将可逆转
突破，又一款罕见病AAV基因疗法I/II期52周中期积极安全性数据发布，为治愈进行性肌病带来新希望！
又一家三甲医院成立细胞治疗中心
罕见病突破！Biogen：Dravet综合征治疗迎来新进展
OSMP: 一种促进罕见病患者匹配的强大工具
刚刚，又一款重磅新药在华获批上市！治疗全身型重症肌无力
又一罕见病AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定
渤健终止AAV基因疗法研发
10个罕见病迎新进展；国内首个短肠综合征患者科普手册与《进展性肺纤维化患教手册》发布｜ 壹周罕见药闻
股价暴涨248%，罕见病基因疗法I/II期临床成功
首个在家注射疗法！诺华多发性硬化新药数据积极
对于临床急需的罕见病药物，什么情形可考虑减或者免临床试验？
刚刚！FDA又批准一款罕见病新药上市
2025霍维茨奖揭晓！三位学者因研究罕见病获奖
国内首部《进展性肺纤维化患教手册》正式发布 | 填补患者教育空白
126个问答！国内首个短肠综合征患者科普手册发布
家族性乳糜微粒血症综合征新药Tryngolza在欧盟获得批准
Barth综合征首款治疗药物FORZINITY获FDA加速批准
FDA 授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症
肌肉靶向疗法破局！Apitegromab Ⅲ期达主要终点
新药快讯 | 6款罕见病药物迎来新进展
重磅！阿斯利康中国启动全方位架构与人事调整
Teva宣布靶向α-突触核蛋白研究性小分子药物获得治疗多系统萎缩快速通道资格认定
阿斯利康治疗重症肌无力新药在中国上市
【罕见病快讯】Leber遗传性视神经病变海外新药获批，FDA与AACR共探罕见肿瘤试验
首例患者死亡，基因疗法试验暂停
半年双适应获批并上市，罕见病患者迎来长效补体抑制剂新选择
突破性疗法！罕见病ASO疗法三期临床招募中
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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