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1.6亿美元，一款眼科罕见病基因药物达成授权合作
四级不良事件，导致罕见病企业股价大跌 23% 患者后期指标逐渐自行恢复
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全球首个亨廷顿基因疗法冲刺2026上市，高剂量组减缓80%病程
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全球最低价：罕见病新药全国开售，从“无药可用”到“触手可及”
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