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Immutep暴涨73%！LAG3用于软组织肉瘤获FDA孤儿药认定
全球首个TGCT靶向药，未能在中国获批！
重磅！欧盟批准首款口服疗法，这类罕见病终迎曙光
从暴跌 33% 到全面获批！这场 “生死审批” 终于迎来胜利
刚刚，多款明星药，上市失败！
70万一针脊髓性肌萎缩症新药中国第二家仿制药上市失败
延迟3个月的治疗肾病新药，终于获批上市
537亿！礼来的新下注方向
核心产品二度遭 FDA 否决！这家药企股价暴跌近 20%
跨国突破！这款罕见病创新药，继美欧之后再获英国官方认可
神经胶质瘤诊断核药有望 9 月获 FDA 批准上市
FDA“不讲理”，拒绝一款黑色素瘤新药，导致公司股价暴跌，并裁员
突破，又一款AAV基因疗法I/II期积极临床数据发布！
针对 DMD，美国首款间充质干细胞药物获批新适应症
Ultragenyx宣布FDA批准UX016治疗GNE肌病的新药临床试验申请（IND）
渤健罕见病药迎新突破，中国已申报
56亿美元！渤健收购Apellis，加码罕见病领域
重磅官宣！这款药品获FDA孤儿药独占权，已在美国全面商业化
加速儿童罕见病基因疗法获批的蓝图
特朗普对药品征收100%关税，孤儿药可豁免
罕见病诊疗实践中的 “汕头模式”
为何女性自闭症患者的确诊普遍晚于男性？
开放申请｜FH 基因和 BRCA2 基因科研专项基金
AADCD患儿复诊迎喜人结果，基因治疗改写罕见病命运
FDA发布警告：安进这款药，与严重的肝损伤病例甚至死亡事件有关
和誉医药FGFR4抑制剂依帕戈替尼获EMA授予孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌
78亿美元！礼来收购Centessa
FDA 批准Biogen诺西那生钠高剂量治疗方案
Rocket首款LAD-I罕病基因疗法获FDA核准
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