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1350万欧元！大众基金会拨款用于罕见病研究与诊断
6 篇近期发表的新“基因-疾病相关性”文章汇总
2025 年度遗传学重磅报道回顾
接受墨蝶呤治疗的苯丙酮尿症患者营养管理膳食指导
依托 ERN-RND 实践经验：整合儿童运动障碍中运动与非运动症状的评估
突发！辉瑞一款罕见病药，临床出现患者死亡事件
全球首药！血霁生物iPSC来源的血小板注射液获FDA孤儿药认定（ODD）
全球首发！罕见病新药国内获批上市，默克超 6 亿美元引进
25亿美元！渐冻症明星药卖出天价
基因疗法新突破！法布里病有望迎来首款一次性治愈方案，预计2027年初上市？
天坛生物长效凝血因子Ⅲ期临床启动：血友病A治疗国产替代的关键一跃
8款罕见病药物迎新进展；超100种药进我国医保；11亿资助多个罕见病项目| 壹周罕见药闻
48亿美元！一位罕见病父亲创立的公司被收购
1.2亿美元B轮融资，开发口服小分子变构抑制剂
雷特综合征药物Daybue新配方获FDA批准，给药更具灵活性
1亿美元！基因疗法公司获融资
罕见病药物研发商筹集5500万美元，用于开展癫痫中期研究
罕见病首仿药被拒批，创今年最快驳回记录
和誉医药FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗儿童软骨发育不全II期临床试验完成首例患者给药
2025 年七大暖心科学进展：重拾对新一年的信心
Aeovian获5500万美元融资，用于开展癫痫中期研究
器审中心对于支持罕见病防治医疗器械审评审批有何具体举措？
原发性线粒体病的临床与生化特征：分类体系建议
级联咨询与检测：欧洲人类遗传学会（ESHG）建议
AI 工具可识别致病基因突变并预测疾病类型
基因靶点与资本创新：罕见病治疗公司 BridgeBio 的可持续药物研发模式
FDA 推出罕见遗传病新审评路径
超100种！我国医保罕见病用药数量创新高
解码哈布斯堡王朝悲剧：卡洛斯二世的 “魔咒” 或是罕见病
NORD 敦促迅速重新授权罕见儿科疾病优先审评券（RPD PRV）计划
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