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李强签署国务院令 公布修订后的《国家自然科学基金条例》
13个罕见病药物纳入医保，25年1月1日执行；4款罕见病产品迎进展；IPF调研报告免费领取中 | 壹周罕见药闻
国产罕见病药物在中国获批上市，填补空白
医保新增13个罕见病用药（附支付标准）！平均降价63%
超100亿美元！两公司联手开发数十款罕见病药物
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股价大跌！基因治疗雷特综合征停止高剂量研究
降低患者死亡和心血管事件风险，FDA接受罕见病RNAi疗法监管申请
医保谈判预计本周四出结果，花落谁家？
又一罕见病门诊开诊！
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2款罕见病药物获孤儿药认定；5款临床试验公布新进展；4个行业会议召开 | 壹周罕见药闻
该医院携手成长天使基金，提升罕见病患儿救治水平
当罕见被看见 —— 普华永道守护乡村患儿共迎希望
DMD基因疗法积极临床结果公布，明年启动关键性试验
诺华11亿美元收购Kate Therapeutics，基因治疗领域再掀并购浪潮
嗜酸性粒细胞性食管炎药物在欧盟获得批准
乒乓球奥运冠军为罕见病小朋友寄礼物
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云顶新耀宣布韩国食品药品安全部（MFDS）完全批准全球首个对因治疗IgA肾病药物耐赋康®的新药上市许可申请
真知不罕见 | “渐冻症”频上热搜，这个病为什么治不好？（上）
NGN-401 基因治疗临床试验最新情况
助力罕见病治疗，陆军军医大学西南医院成立罕见病中心
泉州市妇幼保健院儿童医院罕见病门诊开诊了
两款罕见病药物纳入国家药审中心罕见疾病药物研发“关爱计划”
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《中国罕见病立法调研报告》现开放获取！国内首份
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