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FDA批准Lumryz扩大适用范围，为儿童发作性睡病患者带来新希望
2030中国血友病综合关爱发展蓝图正式发布 开启中国血友病管理新纪元
10月，两款罕见病药物获美国FDA批准
56款罕见病产品在进博会展示：涉及30个适应症，9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批
全球均可申报！罕见病治疗研究跨国合作计划即将征集
今天开幕！进博会带来了哪些罕见病药品？多个药物首秀亮相
29亿，欧洲罕见病联盟启动研究计划
有望实现一针治愈! 体内CRISPR基因编辑疗法启动III期临床试验
DMD基因治疗失败后，辉瑞再裁员75人
9个罕见病产品迎新进展；2024国家医保谈判结束；两款视觉类罕见病获FDA孤儿药资格认定 | 壹周罕见药闻
宋瑞霖：绝不能以资金不足为由让创新停滞不前
推动“以患者为中心”，蔻德罕见病中心联合多方发布倡议书
20家顶级医药企业联合倡议，《“以患者为中心”的医药企业共识倡议书》正式发布
中国首部特发性肺纤维化与进展性肺纤维化患者社会调研报告发布
Sally Ann Lynch：错误使用基因筛查工具，会对患者造成多大伤害？
《江苏省罕见病患儿生存状况及疾病负担调查报告》蓝皮书发布
指南与共识 | 中国遗传性癫痫的诊治和临床咨询专家共识
赛诺菲Q3：砍掉两条罕见病管线
进博会上展出的4款罕见病药物获批上市
股价上涨605%！曾「研发失败」的罕见病药物被重启
股价大涨150%，罕见病基因疗法取得积极进展
cell子刊：线粒体竟有第14个基因编码蛋白质，其在调节哺乳动物早期发育及生育能力方面发挥关键作用
明天！医保谈判开始！40款、38个罕见病适应症产品有望参与
上海市人民政府办公厅关于印发《上海市提升生物医药企业国际竞争力行动方案（2024—2027年）》的通知
这是茶马古道的终点，也是孩子梦想的起点 | 罕罕漫游腾冲站
贵州省医学会罕见病分会成立选举大会在贵阳举行
关于对创新药以及经沟通交流确认可纳入优先审评审批程序和附条件批准程序的品种开展受理靠前服务的通知
融资5.6亿，重点布局两款罕见病药物研发
每月一次！阿斯利康/Ionis 反义寡核苷酸疗在欧盟获推荐批准
纯合子家族性高胆固醇血症早期筛查与管理中国专家共识（2024年）
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