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5款罕见病药物迎新进展；2款罕见病药物有望2025年获批；近10个罕见病日活动启动报名 | 壹周罕见药闻
超70%患者无出血，诺和诺德长效血友病双抗疗法今年递交上市申请
2025年有望在中国获批上市的9款神经系统疾病新药
原发性高草酸尿症基因疗法获双重资格，临床实验即将启动
天使综合征基因疗法最新临床前进展
锦篮基因肝豆状核变性AAV基因药物GC310获批临床
罕见病药物销售额同比激增311%，突破44.56亿美元 | 安进2024财报亮眼
肢带型肌营养不良症基因治疗最新进展
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
罕见病用药青霉胺片被指“一药难求”
全球最贵细胞疗法Lenmeldy获批上市，售价高达425万美元（折合人民币3070万元）
亚历山大病ASO药物临床试验完成患者招募
2024年发布超47个罕见病有关政策，涉及医疗保障、诊疗服务、药品监管等
恒瑞医药子公司首款双靶点黄斑变性AAV基因药物获批临床
信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND
赛诺菲“明星小分子”蛋白降解剂新药在中国获批临床
8亿美元净收入！DMD基因疗法Elevidys成绩斐然
好消息！干细胞疗法（IPS HEART） 获 FDA 孤儿药资格，重生肌肉与心肌，为罕见病患者带来新希望！
刚刚！CDE发布一罕见病指导原则，即日施行！
2024年发布超47个罕见病有关政策，涉及医疗保障、诊疗服务、药品监管等
北京协和医院院长张抒扬牵头完成国内首例纯合子家族性高胆固醇血症受试者用药
94个获批！2024年上半年全球罕见病药物获批盘点
北京市人大代表胡晓霞：罕见病患者有了更大获益
英国药品和健康产品管理局(MHRA)将批准给予givinostat用于所有6岁及以上DMD患者
8.1亿美元！两款罕见病基因疗法大动作
27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
北京市政府：2025年全力推进罕见病药品保障先行区建设
北京天竺综保区先行、上海立法保障，2024年罕见病药械监管政策亮点纷呈
2款罕见病特医食品通过注册审批
国产杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND
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