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医药界的诺贝尔奖，八款罕见病产品/疗法入围2024年度盖伦奖候选名单！
罕见病新药获批上市，吉利德斥资43亿美元收购
解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望
全球首个肌少症AAV基因药物临床研究在四川大学华西医院启动
只需每周一次，辉瑞新型血友病疗法「马塔西单抗」在华申报上市
杜氏肌营养不良基因编辑治疗两大进展
原发性免疫缺陷病国际经验交流会暨患者调研及政策倡导项目开题会成功召开
Wolfram综合征2期临床试验最新数据
过去一周，五款罕见病药物迎重要进展；两家医院开通罕见病诊疗；中国罕见病高峰论坛报名进行中 | 壹周罕见药闻
发育性和癫痫性脑病药物最新临床结果
瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药
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40多种罕见病药品通过今年医保初审，有望谈判
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14.4亿元！上半年北京地区罕见病药品进口规模全国居首
打破困境，罕见病多发性硬化治疗添「利器」！开启国产化治疗新篇章
7.2亿！这家外资药企出售中国区给中国罕见病药企
我国首个！罕见病药品获批上市
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只需8周一次！阿斯利康长效抗体疗法启动中国3期临床
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
5款罕见病药物迎进展；辉瑞终止开发DMD基因疗法；2024年“无罕之路”爱心助孕项目开放申请 | 壹周罕见药闻
2024年7月，5款罕见病药物在中国获批上市！
治疗视网膜母细胞瘤，Theriva溶瘤病毒疗法获儿科罕见病资格认定
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基因编辑治疗杜氏肌营养不良症取得新突破，中国科学家团队在Nature子刊发文
针对多种溶血性疾病，正大天晴1类新药获批临床
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