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2024年发布超47个罕见病有关政策，涉及医疗保障、诊疗服务、药品监管等
赛诺菲“明星小分子”蛋白降解剂新药在中国获批临床
8亿美元净收入！DMD基因疗法Elevidys成绩斐然
好消息！干细胞疗法（IPS HEART） 获 FDA 孤儿药资格，重生肌肉与心肌，为罕见病患者带来新希望！
刚刚！CDE发布一罕见病指导原则，即日施行！
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94个获批！2024年上半年全球罕见病药物获批盘点
北京市人大代表胡晓霞：罕见病患者有了更大获益
英国药品和健康产品管理局(MHRA)将批准给予givinostat用于所有6岁及以上DMD患者
8.1亿美元！两款罕见病基因疗法大动作
北京市政府：2025年全力推进罕见病药品保障先行区建设
北京天竺综保区先行、上海立法保障，2024年罕见病药械监管政策亮点纷呈
2款罕见病特医食品通过注册审批
国产杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
12月，美国批准5款罕见病药物
近5亿美元！“渐冻症”创新疗法达成授权合作
辉大基因RNA编辑疗法HG204研究成果发表
2025 年儿童罕见骨病医患交流会圆满落幕
近200个！2024年全球各国批准了哪些罕见病药物？
丙类目录将发布！罕见病高价药报销迎来新希望
Olezarsen：家族性乳糜微粒血症综合征的创新疗法
11.5亿美元！GSK宣布收购IDRx，囊获一款罕见病药物
9款罕见病药品迎新进展；又一罕见病药物在北京协和医院开出中国首张处方；海马体「大师肖像照」报名正在进行中 | 壹周罕见药闻
穿越血脑屏障！突破性疗法即将递交上市申请
B 细胞在原发性进行性多发性硬化症中的作用
罕见病药占50%以上！2024年美国批准26个孤儿药
基因编辑巨头宣布战略重组，全力冲刺两款罕见病创新药研发
为 “不凡生命” 打造 “避风港湾”，北大医院罕见病医学中心成立！
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