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X连锁视网膜色素变性基因治疗最新进展
赛诺菲CD38单抗获FDA批准一线治疗多发性骨髓瘤
益普生Iqirvo在欧盟获批，成为近十年来首个治疗原发性胆汁性胆管炎的新药
42.3亿元！诺和诺德进军罕见病领域
杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月，首批用药患儿普遍获益显著
治疗与康复并重，北大医院杜氏肌营养不良多学科管理为患儿点亮希望
武田在研创新药物TAK-861获国家药品审评中心正式授予纳入“突破性治疗药物品种”
目录扩容至207种，罕见病患者医疗需求仍存缺口，专家呼吁推动立法，难在哪里？
仅四个月，赛诺菲超10亿美元引进药物失败
开业6个月，这一全市首个专属诊疗机构探索罕见病“共享医疗”新模式！
地方已在探索“罕见病立法”，专家建议要解决两大问题
腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展
重磅！罕见病医疗器械首次列入立法，《中国罕见病立法调研报告》即将发布
10.35亿元！信立泰引进尧唐生物碱基编辑新药
国内首例！金唯科针对黏多糖贮积症I型药物初步安全有效性良好
重磅！《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》印发！
国自然：3500万，支持罕见病诊疗策略及新机制项目
国家药评中心发布《预防用mRNA疫苗非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》
超10亿元！信立泰从尧唐生物引进一款临床前碱基编辑药物
小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
八款罕见病药物迎新进展；基因疗法独角兽商业化遇阻；中国罕见病高峰论坛报名进行中 | 壹周罕见药闻
强直性肌营养不良药物获FDA孤儿药资格认定
每周一次！金赛药业「重组人生长激素」新适应症获批上市
基石药业宣布泰吉华®（阿伐替尼片）100mg规格由境外转移至境内生产的药品上市注册申请已获中国国家药品监督管理局批准
北海康成宣布CAN103关键性临床试验取得积极顶线数据，计划于2024年第四季度提交NDA申请
罕见病立法专家研讨会在沪举行
全球首个长效生长激素获批，结束该罕见病近60年来每天注射的历史
低磷酸酯酶症药Strensiq依托“港澳药械通”政策先行引入大湾区，为罹患这一罕见病的患者群体实现新药可及
周围神经损伤疗法最新研究数据
九款罕见病产品迎新进展；罕见病产品入围“医药界的诺贝尔奖”；第十三届中国罕见病高峰论坛报名中 | 壹周罕见药闻
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