GC101注射液治疗2型SMA 的Ⅲ期关键临床研究招募启动
临床试验
2025/05/15
由联盟单位北京锦篮基因科技有限公司(以下简称“锦篮基因”)自主研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗2型脊髓性肌萎缩症(SMA)的Ⅲ期关键临床研究启动患者招募,采取竞争入组方式计划在全国多中心招募50例2-12岁的2型脊髓性肌萎缩症患者。