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19

2023/10

纯合子家族性高胆固醇血症基因疗法患者招募

行业资讯

目前，一项NGGT006静脉输注治疗LDLR突变的纯合子家族性高胆固醇血症的安全性和有效性临床研究正在进行。NGGT006是一种基因治疗药物，适用于治疗纯合型FH的患者。
26

2023/09

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者招募

研究/数据

目前，正在开展“一项评价BAT4406F注射液在视神经脊髓炎谱系疾病患者中的有效性和安全性的II/III期临床研究”。
03

2023/08

淋巴管平滑肌瘤（LAM）受试者招募

研究/数据

南京医科大学附属逸夫医院正开展一项“医体太极运动处方改善LAM患者运动能力及生命质量的效果研究”，本临床研究由医院中心实验室薛斌教授团队和呼吸科陈晓林主任负责开展，现招募淋巴管平滑肌瘤（LAM）。
06

2023/06

受试者招募丨婴儿型庞贝病GC301腺相关病毒注射液临床研究

行业资讯

评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究招募
25

2023/05

转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者招募｜临床招募

研究/数据

目前“一项由锐正基因（苏州）有限公司发起的ART-001输注液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的单中心、开放、单臂、探索性临床研究”，开启临床试验招募患者。
11

2023/05

复发难治多发性骨髓瘤患者招募｜临床招募

研究/数据

目前“一项在复发难治多发性骨髓瘤患者中研究 Modakafusp Alfa （TAK-573）单药治疗的安全性和耐受性、疗效、药代动力学和免疫原性的 I/II 期开放标签研究”，开启临床试验招募患者。
24

2023/04

腓骨肌萎缩症（CMT）患者招募

研究/数据

为推进中国CMT患友的基因诊断，进行规范的病程管理，我们研究组决定推出CMT患者免费基因检测项目，一期计划招募CMT患者家系50名进行全外显子组测序(WES)。
31

2023/03

Crigler-Najjar综合征基因疗法临床试验启动

研究/数据

Genethon是由法国肌营养不良协会（AFM Telethon）创建的一家独特的非盈利基因治疗研发机构，其已在欧洲启动了一项关键性临床试验，用于治疗Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome），这是一种危及生命的肝病。
24

2023/02

多系统萎缩临床试验启动患者招募

行业资讯

Alterity Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病开发治疗方法的生物技术公司，前不久宣布，本公司ATH434治疗多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）患者的2期临床试验现已开始招募患者。
18

2023/01

基因治疗苯丙酮尿症(PKU)患者招募

研究/数据

苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因突变引起的遗传性疾病。
05

2023/01

FDA批准启动Masitinib治疗进行性多发性硬化的3期临床试验

行业资讯

近日，AB Science SA公司宣布，其治疗进行性多发性硬化的3期临床试验(AB20009)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。该决定遵循了包括法国机构(ANSM)在内的多个欧洲国家的授权。
30

2022/11

Depemokimab在嗜酸细胞增多综合征患者中的疗效和安全性研究（DESTINY）

行业资讯

DESTINY是一项在过去12个月内有2次或2次以上发作史的不受控制的嗜酸细胞增多综合征（HES）成人患者中比较试验用药品（Depemokimab）与安慰剂的临床研究。
29

2022/11

狼疮性肾炎患者招募 | 临床研究

行业资讯

狼疮性肾炎（Lupus nephritis，LN）是系统性红斑狼疮（SLE）最常见和严重的临床表现。SLE是一种多发于青年女性的累及多脏器的自身免疫性炎症性结缔组织病。
25

2022/11

C3肾小球病研究招募 | 临床试验

行业资讯

由诺华公司申办的“一项评估iptacopan（LNP023）在C3肾小球病中有效性和安全性的多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究”正在开展。

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卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

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