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2022/11

C3肾小球病研究招募 | 临床试验

行业资讯

由诺华公司申办的“一项评估iptacopan（LNP023）在C3肾小球病中有效性和安全性的多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究”正在开展。
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2022/11

国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗药物IND研究正式启动

行业资讯

2022年10月31日，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001 307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验（方案号：EXG001-307-102）”项目正式启动。
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2022/10

恒瑞特发性肺纤维化新药启动临床

行业资讯

恒瑞 HRG2101 吸入剂启动 I 期临床（登记号：CTR20222609）。
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2022/07

重磅|首个国产酶替代疗法CAN103用于初治戈谢病受试者的临床研究招募

研究/数据

CAN103酶替代疗法用于初治戈谢病受试者的临床研究招募
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2022/07

结晶样视网膜色素变性（BCD）临床研究

行业资讯

首都医科大学附属北京同仁医院正在进行开展一项“VGR-R01 治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的早期临床研究”。本研究方案已通过伦理委员会的审查。目前正在招募受试者。
13

2022/07

神经纤维瘤2/3期临床试验启动

行业资讯

Recursion是一家通过解码生物学将药物发现产业化的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布启动其2/3期POPLAR-NF2临床试验。
06

2022/07

法布雷临床研究患者招募

行业资讯

法布雷病是一种由α-半乳糖苷酶A（GLA）基因突变引起的罕见遗传病。
27

2022/01

亨廷顿舞蹈症3期临床试验提前完成患者招募

行业资讯

Prilenia Therapeutics是一家专注于开发神经退行性和神经发育障碍新疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布已完成亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease，HD）全球3期临床试验的患者招募。
09

2021/11

Alport新药临床试验：广州患者的福音，招募仍在进行中

报告/指南

我们期待已久的【全球同步的Alport新药二期临床试验，新药名称miRNA 21，也称RG-012】在广州仍在报名初筛。
23

2021/08

临床试验招募 l 硫酸羟氯喹联合贝那普利治疗Alport综合症患儿

行业资讯

上海市儿童医院肾脏风湿科黄文彦专家团队正在开展一项全新的治疗Alport综合症 (Alport Syndrome, AS)患儿的药物研究---硫酸羟氯喹联合贝那普利临床试验。
13

2021/08

尼曼匹克病C1型的3期关键性研究开始患者招募

行业资讯

NPC是一种罕见遗传病，全球10万新生儿中就有1例患病。约95%的NPC患者是NPC1基因突变，5%的人有NPC2基因突变。NPC1或NPC2蛋白是细胞内胆固醇运输和加工所必需的。
23

2021/07

湘雅医院“重复经颅磁刺激rTMS在脊髓小脑性共济失调患者中的有效性研究”招募受试患者

行业资讯

中南大学湘雅医院神经内科是国家临床重点专科，其研究团队长期致力于神经系统遗传病的研究，尤其针对脊髓小脑性共济失调的临床与基础研究。
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2021/05

中信湘雅FSHD植入前遗传学检测联合产前诊断项目开始招募患者

研究/数据

关注罕见病，支持FSHD小飞侠！
14

2021/04

招募视神经脊髓炎（NMO）患者 | 临床研究

研究/数据

视神经脊髓炎（NMO）致残率极高，大多数患者会遗留严重的视力障碍和肢体功能障碍。

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