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取得突破性进展，贝克肌营养不良症药物试验结果发布
Denali宣布DNL310治疗亨特综合征1/2期研究结果积极
肝豆状核变性基因治疗试验数据发布，疗效显著
Quoin宣布针对儿童Netherton综合征研究取得更多积极临床数据
Dyne肌营养不良症RNA新药DYNE-101 ACHIEVE研究进展：关键数据令人期待，CASI-22的6个月数据异常
多发性硬化（MS）新药临床研究中疗效终点的分析
共济失调性毛细血管扩张症组合产品3期试验数据发布
雷特综合征基因治疗临床试验首批临床数据发布
终止！罗氏停止对罕见病基因疗法3期临床开发
基因治疗黏多糖贮积症最新进展
全球首个！AOC疗法治疗罕见病临床疗效显著
Capricor宣布了CAP-1002治疗杜氏肌营养不良为期3年研究取得积极结果
糖原累积病II型-庞贝病
一次治疗，终身治愈！首个LNP-mRNA体内基因编辑疗法公布1期研究长期积极数据
基因治疗多系统萎缩-帕金森病型研究新进展
Dyne发布了杜氏肌营养不良和强直性肌营养不良1型的最新临床数据
先天性胫骨假关节自身脂肪干细胞疗法最新研究进展
特发性系统性毛细血管渗漏综合征最新研究进展
葡萄膜黑色素瘤药物临床结果发布
雷特综合征基因疗法的研究进展
华毅乐健血友病A基因治疗产品I期注册临床研究前6例患者给药后初步疗效显著
Ultragenyx宣布完成Cyprus2+研究中的1期队列给药，评估肝豆状核变性基因疗法疗效
重磅！《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》发布
重磅！《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》即将发布
诺西那生治疗脊髓性肌萎缩症的研究数据公布
创新捷报丨至善唯新在法布雷病基因治疗领域再获突破
遗传学最新研究成果用于识别肺动脉高压症高危人群
最新数据！安徽省罕见病专科联盟已覆盖全省30余家医院
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者招募
口服依达拉奉在ALS患者治疗48周后表现出良好的安全性
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