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基因疗法治疗肢带型肌营养不良完成首位患者给药
红斑狼疮药物临床研究新进展
干燥综合征2期试验最新进展公布
Vico公司宣布亨廷顿病和脊髓小脑性共济失调1型和3型的1/2a期临床试验完成首位受试患者给药
穿越血脑屏障，“渐冻症”潜在“first-in-class”疗法2期临床结果积极
Crigler-Najjar综合征基因疗法临床试验启动
Ionis制药宣布，治疗ATTRv-PN的为期66周3期试验获得积极结果
巴托利单抗治疗全身型重症肌无力III期试验取得积极研究结果
黏多糖贮积症I型基因疗法试验完成给药
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)患者招募
肺动脉高压药物3期结果公布
Passage Bio公布AAV基因疗法治疗婴儿型GM1的积极中期数据
黄斑毛细血管扩张症研究新进展
ECTRIMS 2022：靶向CD19的B细胞耗竭剂伊奈利珠单抗四项最新研究发布
肾上腺脑白质营养不良丨影像诊断要点
黏多糖贮积症Ⅲ型药物 SOBI003 的长期安全性与疗效报告
Krabbe病基因疗法临床数据发布
与肌萎缩性侧索硬化症相关的多发性硬化症：不幸的巧合还是合理的一致？
加拿大SOLVE FSHD为n-Lorem提供100万美元，用于面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)
ALS生物标志物数字平台研究结果发布
Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩症的综述
肌萎缩侧索硬化的过去和未来治疗策略综合研究
利司扑兰如何与1-3型脊髓性肌萎缩症的其他治疗方法进行比较：系统文献回顾和间接治疗比较
他利苷酶-α治疗戈谢病的疗效和安全性：巴西长达9年的回顾性研究结果
重磅|首个国产酶替代疗法CAN103用于初治戈谢病受试者的临床研究招募
免疫球蛋白A肾病RNAi疗法2期结果公布
PLN-74809在特发性肺纤维化患者中的 2a 期临床试验获得积极安全性和有效性数据
皮下注射 concizumab 治疗A型血友病和存在抑制性抗体的A/B型血友病的长期疗效和安全性
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！
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