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亨廷顿舞蹈症研究最新数据发布
淋巴管平滑肌瘤（LAM）受试者招募
血友病A基因疗法临床试验申请在中国获批
纯合子家族性高胆固醇血症研究数据发布
转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者招募 ｜ 临床招募
短肠综合征患者管饲辅助装置临床前数据发布
苯丙酮尿症(PKU)新药sepiapterin达到III期试验终点
复发难治多发性骨髓瘤患者招募 ｜ 临床招募
腓骨肌萎缩症（CMT）患者招募
化脓性汗腺炎药物2期研究结果发布
基因疗法治疗肢带型肌营养不良完成首位患者给药
红斑狼疮药物临床研究新进展
干燥综合征2期试验最新进展公布
Vico公司宣布亨廷顿病和脊髓小脑性共济失调1型和3型的1/2a期临床试验完成首位受试患者给药
穿越血脑屏障，“渐冻症”潜在“first-in-class”疗法2期临床结果积极
Crigler-Najjar综合征基因疗法临床试验启动
Ionis制药宣布，治疗ATTRv-PN的为期66周3期试验获得积极结果
巴托利单抗治疗全身型重症肌无力III期试验取得积极研究结果
黏多糖贮积症I型基因疗法试验完成给药
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)患者招募
肺动脉高压药物3期结果公布
Passage Bio公布AAV基因疗法治疗婴儿型GM1的积极中期数据
黄斑毛细血管扩张症研究新进展
ECTRIMS 2022：靶向CD19的B细胞耗竭剂伊奈利珠单抗四项最新研究发布
肾上腺脑白质营养不良丨影像诊断要点
黏多糖贮积症Ⅲ型药物 SOBI003 的长期安全性与疗效报告
Krabbe病基因疗法临床数据发布
与肌萎缩性侧索硬化症相关的多发性硬化症：不幸的巧合还是合理的一致？
加拿大SOLVE FSHD为n-Lorem提供100万美元，用于面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)
ALS生物标志物数字平台研究结果发布
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