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α-1型肝病研究最新结果
肾源性尿崩症疗法最新进展
NEJM发表吸入莫拉司亭治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症
对1-60岁SMA患者均显示效力，罗氏口服创新疗法最新临床结果积极
线粒体DNA疾病基因疗法最新研究结果
尼曼-匹克病I/II期临床试验达到主要疗效终点
发作性睡病药物最新研究数据
Rett综合征基因疗法最新临床前数据
遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性研究新进展
全球首个“石人综合征”疗法！益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查：有效抑制
ALS基因疗法临床试验获批
亚历山大病反义药物关键临床研究启动
巨大轴索神经病变基因疗法最新进展
青少年起病ALS新型反义药物试验启动
C型尼曼匹克病药物获EMA儿科委员会肯定意见
DMD基因疗法最新临床试验结果积极，有望启动3期临床试验
中信湘雅FSHD植入前遗传学检测联合产前诊断项目开始招募患者
渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(X
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镰刀型细胞贫血症试验积极数据
招募视神经脊髓炎（NMO）患者
阵发性睡眠性血红蛋白尿症3期临床结果
NEJM：“泡泡男孩”有救了，慢病毒基因疗法治愈两种重症联合免疫缺陷
GM1和GM2神经节苷脂贮积症小分子药物进入临床
基因疗法治疗丙酮酸激酶缺乏症试验最新数据
全身性重症肌无力2期试验最新数据
黏多糖贮积症2型基因疗法研究新进展
首个多发性骨髓瘤CART细胞疗法获FDA批准
FDA批准治疗镰刀型细胞贫血症输血引起铁超载药物
遗传性血管性水肿反义疗法研究新进展
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