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长期预防和减少遗传性血管水肿发作，武田单抗Takhzyro临床3期扩展研究结果积极
黏多糖贮积症2型基因疗法扩大临床开发项目
全球首个血友病基因疗法！Roctavian美欧监管均遇阻碍：单次输注3年后年出血率减少96%！
杜氏肌营养不良症基因疗法研究新进展
X-连锁肾上腺脑白质营养不良一期临床试验启动
轻链淀粉样变性研究新进展
伴基底节及小脑萎缩的髓鞘发育不良基因疗法开发
基因疗法治疗LHON上市许可申请向欧盟提交
Zeposia治疗中重度溃疡性结肠炎患者的3期试验最新数据
青少年黄斑变性病治疗新进展
苯丙酮尿症基因疗法获FDA快速通道资格认定
ARO-AAT治疗α-1型肝病的Ⅱ期临床试验最新结果
治疗遗传性痉挛性截瘫新项目启动
硬皮病基因疗法的1/2期临床试验完成首位患者给药
高氨血症1期研究最新进展
治疗肢端肥大症，paltusotine临床2期研究达主要终点
Dravet综合征3期临床试验开始
杜氏肌营养不良临床研究新进展
骨髓增生异常综合征研究新进展
CAEL-101治疗轻链淀粉样变性的3期研究开始
镰刀型细胞贫血症基因疗法研究新进展
C1型尼曼匹克病试验的附加有效性数据公布
LCHAD缺乏症和MELAS综合征研究新进展
基因疗法治疗婴儿恶性石骨症新进展
自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
先天性纤溶酶原缺乏症研究新进展
家族性腺瘤性息肉病3期临床试验结果发布
进展性多发性硬化症中MRI测量功能改善数据
FDA批准治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究性新药申请
针对Dravet综合征，卫材启动lorcaserin的3期临床研究
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