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镰刀型细胞贫血症研究新进展
破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？
Apellis宣布计划提交Pegcetacoplan治疗PNH的上市申请
CXA-10治疗局灶节段性肾小球硬化的二期试验患者招募完成
Givosiran 治疗急性肝卟啉症的3期临床试验最新结果
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罕见病基因治疗药物的开发现状和挑战
基因疗法治疗镰刀型细胞贫血症新进展
新研究披露与新冠病毒有关的儿童罕见病更多细节
两种原发性免疫缺陷病的基因疗法研发现已启动
ALS患者组织资助50万美金用于渐冻人生物标志物研究
联合国发布《2020年可持续发展目标进展报告》
FDA批准婴儿恶性石骨症基因疗法的IND申请，RP-L401即将开启1期临床
遗传性血管水肿新型月度给药预防性治疗最新结果
罗氏IL-6受体抑制剂首次在亚洲获批，治疗视神经脊髓炎谱系障碍
新生儿肺循环高压研究新进展
Satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍的最新长期数据
Acceleron/百时美施贵宝TGF-β配体陷阱sotatercept II期临床成功！
DMD基因疗法1年随访结果喜人，已在JAMA子刊发表
ATL1102治疗DMD的2期试验达到主要终点并超预期实现次要终点
中国儿科人新突破！浙大儿院管敏鑫教授团队在JCI发表Leber视神经病变最新研究进展
Hizentra®治疗原发性免疫缺陷症的三项分析结果
Pegunigalsidase Alfa治疗法布雷病的生物制品许可申请已提交
RGN-259治疗神经营养性角膜病变的3期临床试验的疗效结果
首款血友病基因疗法有望今夏获批，还有哪些创新疗法能变革现有治疗模式？
Edasalonexent治疗杜氏肌营养不良症的3期临床试验积极结果公布
CCX140治疗局灶节段性肾小球硬化的II期试验数据公布
市场调研表明，在美国存在约1000-1300名WHIM综合征患者，可能还有800-2400名未确诊患
只需抽取一管血 红细胞疗法有望治好这些疑难病
基因编辑技术治愈三名遗传病患者
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