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ICLUSIG治疗慢性期慢粒白血病临床试验数据公布
治疗C型尼曼匹克病，热休克蛋白疗法arimoclomol完成新药上市滚动申请
囊性纤维化(CF)突破性药物！三联疗法Trikafta III期成功，2026年销售额83.79亿美
基因治疗地中海贫血新进展
CMTX1型短暂性、复发性中枢神经系统疾病的临床表现，在两次发作之间潜伏期很长，长时间暴露在阳光下会
强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性：可显著改善视力！
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科学家首次精准编辑线粒体基因
中国首个原创（First-in-class）干细胞新药IND获批，用于治疗肺纤维化
英国Healx公司与MD UK慈善机构合作针对FSHD疾病的新药研发项目
Maralixibat可使进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿实现非移植存活
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无声的苦难- 亚太地区罕见疾病之认知和管理评估 | 报告发布会
渤健新药终上市 使用患者知多少？
基因疗法治疗A型血友病的1/2期临床4年数据公布
探索黏多糖综合征Ⅲ型新疗法的临床试验启动
一次治疗降低患者出血率91%，Spark公布血友病A基因疗法长期试验结果
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破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？
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