2020年7月23日,Clarity Pharmaceuticals宣布已在纪念斯隆-凯特琳癌症中心开启67Cu-SARTATE治疗神经母细胞瘤(neuroblastoma)儿童患者的临床研究,患者招募工作已启动。
这项临床研究是一项多中心、剂量递增、开放标签、非随机化、1/2a期治疗诊断学临床试验,旨在评估肽受体放射性核素疗法(PRRT)67Cu-SARTATE治疗高危神经母细胞瘤儿科患者的安全性、耐受性和疗效。
神经母细胞瘤是最常见的外周神经系统恶性肿瘤,起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统,可发生于肾上腺及有交感神经的部位,包括颅内、眼眶、胸腔、腹腔和盆腔等,病因尚不完全明确,其早期症状隐匿,且易发生转移,预后较差。本病多发于婴幼儿,60%的病例为2岁以下,96%的病例发生在10岁以前,临床表现差异较大,1岁以下患儿肿瘤有自行消退趋势。流行病学数据显示,美国15岁以下儿童的发病率约为10.54/100万。
Clarity Pharmaceuticals的执行董事长Alan Taylor博士说:“我们非常高兴能在获得孤儿药资格不久后启动患者招募。感谢美国食品药品监督管理局、纪念斯隆-凯特琳癌症中心和合作团队的大力支持,我们期待着SARTATE疗法的研发取得进展,助力我们实现‘为儿童和成人癌症患者带来更好的疗法’的目标。”