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2款罕见病特医食品通过注册审批

近日，两款分别适用于苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症罕见病患儿食用的特医食品获得产品注册，实现国产产品零的突破，有利于提升罕见病特医食品的可及性。

国产杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND

2025年1月22日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）的人异体通用“现货型”神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）IND 申请获得国家药监局受理。

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卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

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