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孤儿药
有望首个!Legg-Calvé-Perthes病药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2025/01/13
12月,美国批准5款罕见病药物
行业资讯
2025/01/10
血友病:诺和诺德(Novo Nordisk)于2024年12月20日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alhemo(concizumab)皮下注射剂作为一种每日一次的常规预防,用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率,这些患者体内存在凝血因子抑制物。该药物目前已在澳大利亚、日本、瑞士和欧盟获得批准。
FDA授予NMD670治疗腓骨肌萎缩症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2025/01/07
NMD Pharma A/S于2025年1月6日宣布,美国FDA已授予其创新口服小分子骨骼肌特异性氯离子通道ClC-1抑制剂NMD670孤儿药资格认定(ODD),用于治疗夏科-马里-图斯病(CMT,又名腓骨肌萎缩症)。
大疱性表皮松解症疗法获 FDA 儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2024/12/18
近5亿美元!“渐冻症”创新疗法达成授权合作
行业资讯
2024/12/13
近日,Dewpoint Therapeutics与田边三菱制药株式会社(MTPC)宣布达成战略研究合作协议,双方将共同推进Dewpoint的一款在研TAR DNA结合蛋白43(TDP-43)靶向小分子凝聚体调节剂(c-mod),用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者。
辉大基因RNA编辑疗法HG204研究成果发表
行业资讯
2024/12/13
2024 年 12 月 12 日,辉大基因 RNA 编辑疗法 HG204 临床前研究成果在 Nature 子刊Nature Neuroscience上发表,论文题目为An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates。
股票翻倍触发熔断!这家药企亨廷顿舞蹈症基因疗法获FDA加速批准
审评审批
2024/12/13
总部位于荷兰的 UniQure 周二股$QURE价上涨了120% 以上,此前该公司透露,它与 FDA “一致”,对其实验性亨廷顿病药物使用加速审批途径。
5883万!雷特综合征基因编辑疗法获资助
FDA/EMA /CFDA
2024/12/12
今日,ProQR Therapeutics公司宣布与Rett综合征研究信托基金(RSRT)的合作关系得到进一步扩展。继2024年1月宣布的100万美元研究资助之后,RSRT额外提供了810万美元资金,使得合作总金额达到910万美元。这笔资金将用于支持AX-2402项目进入临床试验阶段。
国内首款!罕见病药物在华获批新适应症
审评审批
2024/12/11
12 月 10 日,药监局官网显示,华东医药注射用利纳西普(Rilonacept)获批新适应症,用于治疗成人和 12 岁及以上青少年复发性心包炎(RP)以及降低复发风险。
刚刚!DMD新药在中国获批,曙方医药1.24亿美元引进
审评审批
2024/12/10
今日,中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液(vamorolone)的上市申请已获得批准。公开资料显示,这是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药,此前已经在美国、欧盟和英国作为孤儿药获批,用于治疗DMD。根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)优先审评公示,该产品本次在中国获批的适应症为:用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。
临床急需,罕见病新药在中国获批上市
审评审批
2024/12/04
12 月 3 日,NMPA 官网显示,益普生「奥德昔巴特」在国内获批,用于治疗 6 个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。
11月,FDA批准两种罕见病药物
审评审批
2024/12/02
11月,美国食品药品监管局(FDA)批准了两款罕见病药物,分别用于治疗转甲状腺素淀粉样变心肌病、骨髓异常综合症和胃肠道间质瘤几种罕见病。
国产渐冻症药物获美国FDA孤儿药资格认证!蔡磊参与推动
FDA/EMA /CFDA
2024/11/25
11月19日,中美瑞康(Ractigen Therapeutics)宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21,成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD),用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
又一国产罕见病药物FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2024/11/21
11月19日,深信生物技术及创新RNA疗法开发的临床阶段生物制药公司,宣布其在研mRNA新药IN015获美国FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)
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