资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
孤儿药
有望首个！Legg-Calvé-Perthes病药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2025/01/13
12月，美国批准5款罕见病药物
行业资讯
2025/01/10
血友病：诺和诺德(Novo Nordisk)于2024年12月20日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alhemo(concizumab)皮下注射剂作为一种每日一次的常规预防，用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率，这些患者体内存在凝血因子抑制物。该药物目前已在澳大利亚、日本、瑞士和欧盟获得批准。
FDA授予NMD670治疗腓骨肌萎缩症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2025/01/07
NMD Pharma A/S于2025年1月6日宣布，美国FDA已授予其创新口服小分子骨骼肌特异性氯离子通道ClC-1抑制剂NMD670孤儿药资格认定（ODD），用于治疗夏科-马里-图斯病（CMT，又名腓骨肌萎缩症）。
大疱性表皮松解症疗法获 FDA 儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2024/12/18
近5亿美元！“渐冻症”创新疗法达成授权合作
行业资讯
2024/12/13
近日，Dewpoint Therapeutics与田边三菱制药株式会社（MTPC）宣布达成战略研究合作协议，双方将共同推进Dewpoint的一款在研TAR DNA结合蛋白43（TDP-43）靶向小分子凝聚体调节剂（c-mod），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。
辉大基因RNA编辑疗法HG204研究成果发表
行业资讯
2024/12/13
2024 年 12 月 12 日，辉大基因 RNA 编辑疗法 HG204 临床前研究成果在 Nature 子刊Nature Neuroscience上发表，论文题目为An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates。
股票翻倍触发熔断！这家药企亨廷顿舞蹈症基因疗法获FDA加速批准
审评审批
2024/12/13
总部位于荷兰的 UniQure 周二股$QURE价上涨了120% 以上，此前该公司透露，它与 FDA “一致”，对其实验性亨廷顿病药物使用加速审批途径。
5883万！雷特综合征基因编辑疗法获资助
FDA/EMA /CFDA
2024/12/12
今日，ProQR Therapeutics公司宣布与Rett综合征研究信托基金（RSRT）的合作关系得到进一步扩展。继2024年1月宣布的100万美元研究资助之后，RSRT额外提供了810万美元资金，使得合作总金额达到910万美元。这笔资金将用于支持AX-2402项目进入临床试验阶段。
国内首款！罕见病药物在华获批新适应症
审评审批
2024/12/11
12 月 10 日，药监局官网显示，华东医药注射用利纳西普（Rilonacept）获批新适应症，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。
刚刚！DMD新药在中国获批，曙方医药1.24亿美元引进
审评审批
2024/12/10
今日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone）的上市申请已获得批准。公开资料显示，这是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，此前已经在美国、欧盟和英国作为孤儿药获批，用于治疗DMD。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品本次在中国获批的适应症为：用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。
临床急需，罕见病新药在中国获批上市
审评审批
2024/12/04
12 月 3 日，NMPA 官网显示，益普生「奥德昔巴特」在国内获批，用于治疗 6 个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。
11月，FDA批准两种罕见病药物
审评审批
2024/12/02
11月，美国食品药品监管局（FDA）批准了两款罕见病药物，分别用于治疗转甲状腺素淀粉样变心肌病、骨髓异常综合症和胃肠道间质瘤几种罕见病。
国产渐冻症药物获美国FDA孤儿药资格认证！蔡磊参与推动
FDA/EMA /CFDA
2024/11/25
11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
又一国产罕见病药物FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2024/11/21
11月19日，深信生物技术及创新RNA疗法开发的临床阶段生物制药公司，宣布其在研mRNA新药IN015获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）
<
1
2
3
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
