先天性巨结肠药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2025/05/15
Neurenati Therapeutics是一家专注于罕见儿科疾病的生物技术公司,该公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予NEU-001孤儿药资格认定(ODD)和儿科罕见病资格认定(RPDD),这是一种利用神经营养生长因子的新型联合疗法,用于治疗先天性巨结肠(Hirschsprung disease,HD)。