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孤儿药
罕见病重磅利好!欧盟官方放行,这款潜力新药斩获孤儿药资格
行业资讯
2026/08/25
7月全球14款罕见病新药获批!你关心的疾病,这次有希望了吗?
行业资讯
2026/08/08
告别“秒睡” 与突发无力:全球首创靶向新药获FDA批准
国内政策
2026/08/06
神经内分泌癌迎新希望,FDA授予孤儿药资格认定
审评审批
2026/08/04
一次静脉输注,逆转遗传性心衰?这款基因疗法带来新希望
审评审批
2026/07/24
告别每日注射?这类罕见病患者迎来新曙光
审评审批
2026/07/24
全球首个!国产罕见病新药获批上市
审评审批
2026/07/23
2026年上半年全国罕见病创新药盘点,速看有没有你需要的?
行业资讯
2026/07/17
蔡磊“牵线”研发的国产渐冻症药物明年有望上市,首批6位试验患者用药240天后病情被按下“暂停键”,但蔡磊本人无法从该药中直接受益
行业资讯
2026/07/18
今年上半年38个创新药获批上市,罕见病患者迎来新曙光
行业资讯
2026/07/16
打破无药困局!创新药获双重罕见病资格
FDA/EMA /CFDA
2026/07/16
70+获批!2026年上半年全球罕见病药物获批
行业资讯
2026/07/14
106亿美元!GSK天价并购,斩获两款孤儿药
行业资讯
2026/06/11
6 月 9 日,葛兰素史克(GSK)宣布,斥资 106 亿美元收购 Nuvalent,扣除标的自有现金后实际投入约 94 亿美元。交易为全现金收购,每股对价 124 美元,较 Nuvalent 最新收盘价溢价 40%、近 30 日均价溢价 26%。
重磅利好!罕见病在研新药拿下孤儿药认定
行业资讯
2026/06/05
6月2日,Pasithea Therapeutics公司宣布,美国FDA授予其核心管线药物PAS-004孤儿药资格认定,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
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