2月28日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的庞贝病基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。

PIF Partners前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专利研究治疗药物101-PGC-005（‘005）儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗系统性幼年特发性关节炎（systemic juvenile idiopathic arthritis，sJIA）发作。

Sapience Therapeutics前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ST316孤儿药资格认定（ODD），用于治疗家族性腺瘤性息肉病（familial adenomatous polyposis，FAP）。

近日，两款分别适用于苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症罕见病患儿食用的特医食品获得产品注册，实现国产产品零的突破，有利于提升罕见病特医食品的可及性。

2025年1月22日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）的人异体通用“现货型”神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）IND 申请获得国家药监局受理。

IPS HEART已获得FDA授予GIVI-MPC孤儿药资格认定（ODD），因为其在贝克尔肌营养不良症（BMD）中产生具有全长肌萎缩蛋白的新肌肉的独特能力。

血友病：诺和诺德(Novo Nordisk)于2024年12月20日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alhemo(concizumab)皮下注射剂作为一种每日一次的常规预防，用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率，这些患者体内存在凝血因子抑制物。该药物目前已在澳大利亚、日本、瑞士和欧盟获得批准。

NMD Pharma A/S于2025年1月6日宣布，美国FDA已授予其创新口服小分子骨骼肌特异性氯离子通道ClC-1抑制剂NMD670孤儿药资格认定（ODD），用于治疗夏科-马里-图斯病（CMT，又名腓骨肌萎缩症）。