2025年8月15日，北京锦篮基因科技股份有限公司自主研发的肝豆状核变性基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。这是继2025年2月28日庞贝病基因疗法GC301注射液获ODD后，锦篮基因半年内斩获的第二项获此殊荣的自主创新疗法。

2025年7月7日，临床阶段生物制药公司Mustang Bio（纳斯达克股票代码：MBIO）宣布，其旗下MB-101（IL13Ra2靶向CAR-T细胞）获美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗复发性弥漫性和间变性星形细胞瘤及胶质母细胞瘤（GBM）。

ResVita Bio前不久宣布，美国食品药品监督管理局授予RVB-003孤儿药资格认定，用于治疗Netherton综合征（Netherton Syndrome）

Cellenkos®公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对高度未满足需求炎症性疾病和自身免疫性疾病的同种异体、现货T调节（Treg）细胞疗法，前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型细胞疗法产品CK0801孤儿药资格认定。

Palatin Technologies是一家开发基于调节黑皮质素受体系统活性分子开发创新药物的生物制药公司，前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予PL7737孤儿药资格认定，PL7737是一种激活黑皮质素-4受体的口服疗法，用于治疗瘦素受体（LEPR）缺乏症，包括由这种疾病引起的肥胖。

BioArctic AB宣布，美国食品药品监督管理局孤儿产品开发办公室（OOPD）已授予exidavenemab治疗多系统萎缩（MSA）孤儿药资格认定（ODD）。

NS Pharma前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予NS-229孤儿药资格认定，该药物正在开发中，用于治疗罕见病嗜酸性肉芽肿性多血管炎（eosinophilic granulomatosis with polyangiitis，EGPA）。

ENCell是一家领先的细胞和基因治疗CDMO和新药开发生物制药公司，前不久宣布其研究性药物EN001已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（ODD），用于治疗腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT）。

Neurenati Therapeutics是一家专注于罕见儿科疾病的生物技术公司，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予NEU-001孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），这是一种利用神经营养生长因子的新型联合疗法，用于治疗先天性巨结肠（Hirschsprung disease，HD）。

2025年4月29日，Abeona Therapeutics宣布美国FDA已批准其基因疗法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。

近日，国际知名咨询机构 Citeline 发布了《2025 年医药研发年度回顾》。这份报告涵盖了全球 6823 家制药公司，其中辉瑞凭借 271 条研发管线，超越罗氏、诺华，登顶全球药企榜首。