Neurenati Therapeutics是一家专注于罕见儿科疾病的生物技术公司，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予NEU-001孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），这是一种利用神经营养生长因子的新型联合疗法，用于治疗先天性巨结肠（Hirschsprung disease，HD）。

NEU-001是一种创新终身一次直肠内治疗，用于再生HD新生儿的肠神经系统。主要目标是在出生后恢复胃肠动力，消除目前标准的护理方式经肛门直肠内拖出手术的需要。这种手术是一种侵入性、非治愈性的手术，成本高昂，并伴有严重的并发症。NEU-001的IND临床前研究正在进行中，计划在2026年上半年末启动首个人体试验。

FDA孤儿药品办公室授予ODD和RPDD，以鼓励为影响美国不到20万人的罕见疾病开发药物。ODD提供了几个关键益处，包括合格临床试验的税收抵免、免除FDA用户费，以及在获得上市批准后有资格获得七年的市场独占权。

RPDD用于治疗主要影响儿童的严重或危及生命的疾病。上市批准后，NEU-001有资格获得儿科罕见病优先审评凭证（PRV），这可以加快FDA对未来上市申请的审评过程，从而提供重大的战略优势。

Neurenati Therapeutics首席执行官Maxime Ranger博士表示：“鉴于美国约有10万例HD患者，且HD为先天性的，FDA决定授予NEU-001的ODD和RPDD，这突显出金标准动物模型中证明的强大临床前概念验证。进一步验证了我们的方法，并加强了我们通过临床开发推进NEU-001的承诺。我们相信NEU-001有可能成为HD婴儿的治疗方法，这是一种没有批准治疗方案的毁灭性疾病。我们希望一次性的治愈孩子。”

原文标题：

The US FDA Grants Both Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations to NEU-001 of Neurenati for the Treatment of Hirschsprung Disease

翻译：黄娟