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沙特工程师确诊渐冻症，两根手指敲出17万字
病友故事
2026/11/09
11款罕见病药物迎新进展；罕见病目录即将迎来更新！2026年版工作程序正式启动；2026国际线粒体病大会报名开启！| 壹周罕见药闻
行业资讯
2026/11/09
AI不罕见｜ 罕见病AI故事助手线上系列培训
会议/活动
2026/11/07
一个母亲的跨国求助，我想听他叫妈妈
病友故事
2026/11/05
全力冲刺！这款基因疗法有望明年上市
行业资讯
2026/11/04
英国MHRA批准一款罕见病新药，患者迎来新治疗选择
FDA/EMA /CFDA
2026/11/03
近日，英国药品和保健品管理局（MHRA）授予Dojolvi有条件上市许可，用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者。
8款罕见病药物迎新进展；"医药界诺贝尔奖"颁给这款罕见病新药 ；人类首次在活体内直接改写DNA | 壹周罕见药闻
行业资讯
2026/11/02
罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。
3.5亿美元！罕见血液肿瘤在研疗法完成超额融资
行业资讯
2026/11/01
10月29日，Dren Bio公司宣布完成3.5亿美元超额认购私募融资。
7000万美元预付款！又一罕见病疗法达成全球授权
行业资讯
2026/10/30
10月29日，BioMarin公司宣布，已与GC Biopharma、Hanmi Pharm就HM15421/GC1134A签订全球独家许可协议，共同推进该在研药物的开发和商业化。
45%患者确诊等待超2年！宾州立法回应罕见病患者困境
行业资讯
2026/10/28
近日，美国宾夕法尼亚州参议院通过了由米歇尔·布鲁克斯发起的第397号决议。该决议要求州立法预算与财政委员会对过时医院监管规定展开审查，重点关注其对医疗成本和患者就医可及性的影响。
FDA授予一款口服靶向疗法孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2026/10/27
9款罕见病药物迎新进展；又一人民医院成立疑难、罕见病诊治中心 ；赋能罕见病青年，青蜂成长营等你加入 | 壹周罕见药闻
行业资讯
2026/10/26
罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。
重磅！这款超罕见病疗法，获FDA临床试验批准
FDA/EMA /CFDA
2026/10/26
10月20日，INADcure基金会宣布，美国FDA已批准其在研基因治疗药物INAD-101的临床试验申请（IND），该药拟用于治疗婴儿神经轴突营养不良症（INAD），I/II期临床试验即将启动。
FDA批准一项补充新药申请，颗粒剂型新增适用人群
FDA/EMA /CFDA
2026/10/24
近日，BioCryst Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准其每日一次口服药ORLADEYO（berotralstat）的补充新药申请（sNDA），允许将该药的颗粒剂型用于12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。
再迎新选择！又一款罕见病创新药在我国上市
行业资讯
2026/10/23
10月22日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准石药集团旗下佳曦控股有限公司申报的巴托利单抗注射液（商品名：恩力达）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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