北京时间2026年6月2日，美国FDA生物制品审评与研究中心 (CBER) 对外发布了《在开发包括基因组编辑的人源基因治疗产品研发中先验知识利用指导原则 (草案)》(卷宗编号:FDA-2026-D-1257)，成为继2026年2月《合理机制框架》、2026年4月《使用NGS进行人类基因治疗产品基因组编辑安全性评估》之后，FDA基因编辑监管体系的第三块核心拼图。

上周，CDE 发布《关于罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划 - 延伸”）的通知》。

今日（6月3日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，百时美施贵宝公司申报的mezigdomide胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：本品与卡非佐米和地塞米松联用，适用于治疗既往接受过来那度胺和抗CD38单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

6月2日，云顶新耀宣布全资附属公司Everest Medicines（Singapore）Pte. Ltd.（「授权人」）与Travere Therapeutics订立独家许可与合作协议，据此，授权人将向Travere授予一项独家、全球性（大中华地区及东亚与东南亚若干国家除外）的授权，以开发及商业化civorebrutinib（EVER001）。

FDA于5月11日发布公告，就药品老药新用（Drug Repurposing）公开征求意见，旨在挖掘已获批药品的潜在新用途（例如新的适应症或新人群），应对未满足的医疗需求。这一方法通过利用有关药品的现有知识（包括安全性特征），加速治疗手段的可及性。

创新药有自杀倾向。

6月1日，施维雅宣布以26.5亿美元收购领先的肌肉病生物制药公司Edgewise Therapeutics（Nasdaq:EWTX），施维雅将以15.5亿美元的前期现金对价和高达11亿美元的额外里程碑付款收购sevasemten和Edgewise的肌肉营养不良业务。

6 月1日，上海市人民政府办公厅发布关于印发《上海市服务业发展 “十五五” 规划》的通知。在第（四）条 ，前瞻布局服务新兴赛道重点任务中，明确加快创新生命健康类新服。

武田中国传来一项重要人事任命。

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，患者5年相对生存率为59.8%。虽然一些被诊断为多发性骨髓瘤的人最初没有症状，但大多数患者被诊断出的症状可能包括骨折或疼痛、红细胞计数低、疲倦、高钙水平和肾脏问题或感染。

近日，在2026年美国胸科学会年会（ATS 2026）上，赛诺菲、Wave Life Sciences、Beam Therapeutics同时公布了其α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）治疗药物的临床数据，意味着这一沉寂已久的赛道即将迎来破局时刻。

2026年6月1日，韩国首尔——韩国知名生物制药企业韩美制药（Hanmi Pharm. Co., Ltd.）今日正式宣布，已与全球创新药企巨头礼来公司（Eli Lilly and Company）签署了一项具有战略意义的许可协议。根据该协议，礼来将获得韩美在研生物候选药物 sonefpeglutide（LAPSGLP-2 类似物）在韩国以外全球范围内的独家开发、生产及商业化权利。这一合作标志着双方在胃肠道疾病治疗领域的深度绑定，也为这款新型长效疗法注入了强劲的全球推进动力。

当地时间2026年5月26日，Dyne Therapeutics宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交z-rostudirsen（即DYNE-251）的生物制剂许可申请（BLA），用于适合51外显子跳跃疗法的杜氏肌营养不良（DMD）患者。

5月31日，Kelonia Therapeutics在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其在体（in vivo）BCMA CAR-T疗法KLN-1010，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的首次人体I期inMMyCAR研究的最新积极数据。

5 月 29 日，NMPA 官网显示，阿斯利康本瑞利珠单抗一项新适应症获批上市，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年患者无明确非血液学继发性病因的嗜酸性粒细胞增多综合征。