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12款罕见病药物有新进展；3个罕见病救助申请进行中；APDS患者招募启动 | 壹周罕见要闻

26种罕见病33款药物获批 | 2025Q1全球数据

2025年第一季度，全球罕见病治疗领域迎来突破性进展。罕见病信息网最新数据显示，本季度中国、美国、欧盟（EMA）等主要医药市场共批准33款罕见病药物，覆盖脊髓性肌萎缩症、泛发性脓疱型银屑病、神经纤维瘤等26种疾病。其中，中国国家药监局（NMPA）累计批准3款罕见病药物。

罕见病药迎国内首仿，争夺25亿元大市场

近日，成都赛璟生物研发的熊去氧胆酸口服混悬液作为国内首仿 3.1 类新药，正式获批上市。新闻稿指出，本次获批产品是国内企业首个且唯一获批治疗罕见病囊性纤维化相关肝病（CFALD）的药物，填补了国内目前上市的熊去氧胆酸片剂/胶囊剂无此适应症的空白。

国内唯一！罕见病新药上市，疗效显著，日服量较欧美患者减半

近日， Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司旗下的适锐飒®（磷酸奥唑司他片）正式在中国上市。据悉，这是国内目前唯一获批的用于治疗成人库欣综合征（皮质醇增多症）的口服新药，它的上市填补了此类疾病国内药物治疗的空白。

习近平总书记关切事｜厚植沃土，激发活力——民营经济高质量发展观察

“要认真落实各项纾困政策，提高政策精准度，注重综合施策，对企业一视同仁。”——2025年2月，习近平总书记在民营企业座谈会上指出。

FDA双资格认定！基因疗法为罕见病患儿带来新希望

刚刚！中国首款罕见病基因疗法获批！系自主研发

1.55亿美元融资，开发罕见病基因编辑疗法

填补两种罕见病无药可治空白，全球3期临床即将启动

“满月脸”背后的故事：库欣综合征的真相与希望

在国际库欣关爱日来临之际，罕见病信息网特邀吉林大学白求恩第一医院内分泌代谢科主任王桂侠教授，围绕库欣综合征的早期识别、诊疗现状及创新治疗展开深度访谈，助力提升公众对疾病的科学认知，为患者点亮希望之光。

DMD基因疗法临床试验暂停，患者死亡事件引行业震动

在一封致世界杜氏肌营养不良组织的信函中，罗氏于3月31日表示，其已暂停了I期、II期和III期试验，这些试验均在研究用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物。

三地专家齐聚，分享库欣综合征疾病困境及治疗希望 | 库存健康欣然前行

2025年4月8日国际库欣关爱日（Cushing’s Awareness Day）来临之际，罕见病信息网特别策划“2025 库存健康欣然前行 | 国际库欣关爱日特别直播”，围绕库欣综合征的疾病认知与科普、诊疗困境与挑战、创新治疗与希望、患者关怀与支持特邀医学专家开展跨域对话，助力提升公众对疾病的科学认知，为患者点亮希望之光。

你以为的“喝凉水都胖”，可能是库欣！中山一院专家教你识破身体警报

在国际库欣关爱日来临之际，罕见病信息网特邀中山大学附属第一医院内分泌科廖志红教授，围绕库欣综合征的早期识别、诊疗现状及患者管理展开深度访谈，助力提升公众对疾病的科学认知，为患者点亮希望之光。

全球首款！罕见病新药获批上市，公司股价大涨46%

近日，Soleno Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准 VYKAT XR（二氮嗪胆碱，Diazoxide choline）缓释片上市，用于治疗患有普拉德-威利综合征（Prader-Willi Syndrome，PWS）的成人和 4 岁及以上儿童的食欲过盛。

年销74亿美元药物登陆中国！罗氏罕见病药再批准

3月31日，罗氏宣布奥瑞利珠单抗（Ocrelizumab，OCREVUS）的上市申请已获NMPA批准，每六个月静脉输注一次给药，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化）和成人原发进展型多发性硬化症（PPMS）。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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