近日，渤健宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 Salanersen 突破性疗法认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。

据辉瑞公司6月8日宣布，美国FDA已批准扩大Hympavzi®(marstacimab-hncq)适用范围，用于伴有或不伴有凝血因子VIII抑制物的血友病A或伴有或不伴有凝血因子IX抑制物的血友病B的成人及6岁及以上儿科患者的常规预防治疗，以预防或减少出血发作频率。这是首款适用于6至11岁血友病B儿科患者的皮下给药非凝血因子疗法。在此次批准之前，其仅获批用于治疗12岁及以上且不伴有抑制物的患者。

6月9日，葛兰素史克宣布已达成协议以106亿美元收购Nuvalent，一家总部位于波士顿的临床阶段生物制药公司，专注于开发精准靶向的肿瘤疗法。此次收购符合葛兰素史克收购具有已验证靶点并有意义地解决现有标准护理疗法的疗效和/或耐受性限制的资产的战略。它在一笔交易中包括肺癌的三款产品。

6 月 8 日，NMPA 官网显示，荣昌生物「泰它西普」（商品名：泰爱®）获批 2 项新适应症，1）用于治疗具有进展风险的原发性免疫球蛋白 A（IgA）肾病成人患者，显著降低蛋白尿水平（受理号：CXSS2500112）；2）用于治疗干燥综合征（Sjogren's syndrome）（受理号：CXSS2500090）。

就在今晚（6月9日18:35），国家医保局发布《关于2026年药品目录调整申报阶段的重要提醒》：截至当日17:00，仍有80个协议到期药品尚未申报。

6月8日，Incyte宣布以12.5亿美元收购Star Therapeutics旗下全资子公司Vega Therapeutics, Inc.。根据协议，若后续达成约定销售里程碑，Star Therapeutics可额外获得最高7.5亿美元款项，本次交易总对价最高可达20亿美元（最终金额将根据惯例进行交割调整）。该交易预计于2026年下半年完成交割，目前尚待监管审批。

6月8日，赛诺菲宣布，欧盟委员会已批准Sarclisa（isatuximab）皮下注射（SC）剂型，联合标准疗法用于治疗多发性骨髓瘤（MM）患者，涵盖目前Sarclisa静脉注射（IV）剂型在欧盟所有已获批的适应症。

经过一年治疗后，SKY-0515可持续降低亨廷顿蛋白（HTT蛋白）水平，且在改善亨廷顿病临床体征与症状方面展现出积极趋势。目前更大规模临床试验已开放入组，以明确该药物能否真正延缓亨廷顿病病情进展。

近期，我国特殊医学用途配方食品（以下简称特医食品）在产品注册类别数量拓展、罕见病类特医食品注册和临床可及性等方面取得新突破，有助于为特殊人群提供更精准、更全面的营养支持。

当地时间 2026 年 6 月 3 日，Zevra Therapeutics 首席执行官 Neil McFarlane 在接受 Fierce Pharma 独家专访时透露，随着核心产品 Miplyffa 在美国市场的稳步渗透，公司正全力重塑尼曼匹克病 C 型（NPC）的美国诊疗格局，目标是打造一个与欧洲接轨的成熟市场 —— 实现绝大多数患者确诊并获得规范治疗。

临床方面，Innovent IBI343 胃癌三期临床获胜，CLDN18.2 ADC 首入监管审查；ADC Therapeutics Zynlonta 治疗组死亡率高于对照组引发安全性争议；公司动态方面，Ona Therapeutics 完成 8660 万美元 B 轮融资推进差异化 ADC 开发，诺和诺德推出口服版 Wegovy 加码肥胖症市场。本文多维度解读全球生物医药产业新变化，助力读者高效洞察行业趋势。

今年以来，我国又有27款创新药获批上市，其中22款是国产创新药。这都是得益于围绕创新药的药品审评审批制度改革。“十四五”时期，中国的创新药研发在数量和质量上都实现了飞跃，跃居全球第二，获得全球认可。近日，国家药监局又出台《药品试验数据保护实施办法》，继续为创新药研发保驾护航。中国的创新药发生了怎样的质变？

毫无征兆，一只眼睛突然看不清了，没过几个月另一只也出了问题……这是很多Leber遗传性视神经病变（ LHON）患者的共同经历。

2026年6月3日，RNAi治疗领域开创者Alnylam Pharmaceuticals（NASDAQ: ALNY）宣布与硅谷AI初创公司Inceptive Nucleics达成战略合作，交易总价值高达20亿美元。根据协议，Alnylam将支付3000万美元预付款（含现金和Inceptive股权购买），Inceptive另有资格获得基于临床前、监管和商业销售里程碑的额外付款。受此消息提振，Alnylam股价当日收涨2.26%。

近日，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会公示 2026 年北京市重点实验室认定结果，北京大学第三医院牵头筹建神经系统罕见病创新诊疗与转化北京市重点实验室，实验室主任由樊东升担任。