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FDA专项加持，罕见病基因治疗研发再提速，有望填补临床治疗空白

2.5亿美元！黑石独家投资Anagram Therapeutics

5月7日，马萨诸塞州和纽约，Blackstone Life Sciences（“BXLS”，黑石生命科学）宣布向Anagram Therapeutics投资2.5亿美元，一家临床阶段的私人生物制药公司

拜耳临床III期成功

2026年5月7日，拜耳（Bayer）宣布REVEAL III期临床研究取得了积极的顶线数据。

41亿美元！Angelini收购Catalyst制药

Angelini同意以每股31.50美元的现金收购Catalyst的所有流通股，总股本价值约41亿美元（相当于35亿欧元）

9700 万美元重磅融资！罕见病基因疗法迎来临床提速

歌手张宇患罕见病20年，首次公开内情

基因治疗独角兽，裁员75%！

由于FDA对其核心基因疗法的后续研发路径给出负面审批意见，基因治疗独角兽Passage Bio已启动战略评估，并计划裁员 75%。

近100%控制！碘放射偶联药华氏巨球蛋白血病2b结果优异

5月5日（当地时间），Cellectar Bioscience宣布其放射偶联药物(PDC )Iopofosine碘131治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症（WM）患者2b期临床12月随访数据。

新锐！9700万美元A轮融资，将基因治疗的范围扩大到更大的人群

费城和波士顿，为更广泛的患者群体设计可扩展基因疗法的生物技术公司Latus Bio宣布完成9700万美元的A轮融资

Opus Genetics宣布其OPGx-LCA5获FDA纳入罕见病证据原则（RDEP）计划，加速基因疗法临床应用步伐

Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法

6款罕见病药物迎新进展；西班牙王后会见罕见病代表；第三届中国罕见病科研大会6月在沪举办 | 壹周罕见药闻

1.8 亿美元！出售罕见儿科疾病优先审评券

2026年4月28日，来自美国新泽西的Rocket Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克代码：RCKT）宣布，通过出售罕见儿科疾病优先审评凭证/券（PRV）

22亿美元！优时比收购Candid Therapeutics

5月4日，比利时布鲁塞尔和圣地亚哥，全球生物制药公司UCB（优时比）宣布以22亿美元收购Candid Therapeutics（Candid）

梯瓦宣布收购Emalex，押注儿童抽动症新药！

4 月 29 日，梯瓦制药（Teva）宣布已与 Emalex Biosciences 达成最终协议，由梯瓦收购 Emalex，包括其核心资产 ecopipam。

8死76伤！FDA勒令撤市，安进拒绝低头

美国FDA药品评价与研究中心（CDER）以“有效性从未被有效证明”和“上市申请包含不实陈述”为由，正式提议撤销将安进（Amgen）旗下罕见病药物Tavneos（通用名阿伐可泮）的上市许可。

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