6 月 11 日，诺华宣布，其用于治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的在研抗体寡核苷酸偶联物(AOC)疗法delpacibart braxlosiran(del-brax)，在I/II期 FORTITUDE 临床试验生物标志物队列研究中，顺利达成主要终点及关键次要终点。
FSHD 是一种遗传性肌肉疾病，患者面部、肩胛带与上臂肌肉会逐步无力、萎缩。因患病后肩胛骨向外突出形似翅膀，患者也常被称作 “小飞侠”。该病属于常染色体显性遗传病，但约 20%~30% 患者为新发突变，目前已被纳入我国《第二批罕见病目录》。
del-brax 是全新一代抗体寡核苷酸偶联物(AOC)RNA 疗法，通过靶向抑制肌细胞内异常 DUX4 基因表达，直击面肩肱型肌营养不良症发病根源；依托抗体组织靶向结合寡核苷酸精准递送技术，能够将 siRNA 有效递送至传统手段难以靶向的肌肉细胞。
该候选药物是目前唯一处于临床阶段、具备 FSHD 疾病修饰潜力的在研疗法，此前已获美国 FDA 孤儿药资格与快速通道资格，同时拿到欧洲 EMA 孤儿药认定。
FORTITUDE I/II 期研究为随机、双盲、安慰剂对照临床试验，共入组 90 名 FSHD 患者，旨在评估 del-brax 的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步临床疗效。试验设置三组给药队列：A、B 组分别采用 2mg/kg、4mg/kg 给药方案并匹配安慰剂对照，用于剂量探索，相关数据已于 2025 年 6 月在第 32 届 FSHD 国际研究大会公布；研究基于该部分数据选定 2mg/kg、每 6 周给药一次作为 C 组及 III 期试验固定给药方案。C 组纳入 51 名 16–70 岁患者，持续给药 12 个月，研究主要终点为 DUX4 调控血浆标志物 KHDC1L 的水平变化，关键次要终点为肌肉损伤标志物肌酸激酶相对基线的改变幅度。
