6 月 15 日，Lexeo Therapeutics 宣布已确定确证性临床试验 SUNRISE-FA 2 试验方案与统计分析计划（SAP），该研究的临床数据将支持候选基因疗法 LX2006 通过 FDA 加速审批通道，并计划 2028 年递交生物制品许可申请（BLA）。

LX2006 是一种 AAV 基因疗法，旨在递送功能性 Frataxin（FXN）蛋白编码基因，用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）相关心肌病。其利用具有极佳组织嗜性和转导效率的 AAVrh10 载体搭载 CGA 组成型启动子，是一款颇具潜力的疗法，已经获得美国 FDA 授予的突破性疗法认定、再生医学先进疗法认定、孤儿药资格认定、罕见儿科疾病认定及快速通道资格。

FA 是一种早发型常染色体隐性共济失调病症，由编码 Frataxin 蛋白的基因第一个内含子上 GAA 重复序列异常增多导致 FXN 蛋白表达降低。FA 心肌病是 FA 患者主要的死亡诱因，仅美国约有 5000 名患者受该病困扰，且尚无有效的治疗手段。

目前，LX2006 正在进行 I/II 期临床试验，此次 SUNRISE-FA 2 试验方案为开放标签确证性研究，计划入组 16 周岁及以上受试者各 13 例：高剂量 LX2006 静脉单药给药组（载体基因组剂量 1.2×1012 vg/kg）、未接受 LX2006 治疗的空白对照组；空白对照组不采用安慰剂或假操作设计。

据悉，FDA 确认 Lexeo 无需额外开展桥接非临床研究，可采用优化高产 Sf9 杆状病毒最终制造工艺开展 SUNRISE-FA 2 给药工作；商业化规模临床用药已完成生产，可即刻用于受试者给药。预计首例受试者入组将在 6 月底完成。