6月11日，诺华宣布了delpacibart braxlosiran（del-brax）治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的I/II期FORTITUDE研究的生物标志物队列达到了主要终点和关键次要终点。

刚刚，国家药监局发布公告：

6月10日晚，北京大学魏文胜团队与合作者在顶刊Cell上“背靠背”带来了两项重磅研究成果，下面我们来简单了解一下：

近日，美国戈谢病国家基金会（NGF）全球诊断与治疗倡议主任Dr. Robin Ely到访座谈。Dr. Robin Ely深耕戈谢病领域多年，拥有深厚的行业积淀与亲身经历，其子是全球首位接受戈谢病酶替代疗法的患者，长期的陪伴，让她始终深耕于戈谢病公益诊疗与患者服务一线。

刚刚，国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，朗来科技申报的 1 类创新药盐酸兰诺可泮片获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药物的获批上市，为这类患者带来全新治疗选择。

6月10日，赛诺菲（Sanofi）宣布，将停止riliprubart治疗对标准疗法难治的慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者的III期MOBILIZE研究。这一决定是基于独立数据监察委员会的一项中期分析结果，该分析认为MOBILIZE研究不可能提供足够的疗效。

近日，渤健宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 Salanersen 突破性疗法认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。

据辉瑞公司6月8日宣布，美国FDA已批准扩大Hympavzi®(marstacimab-hncq)适用范围，用于伴有或不伴有凝血因子VIII抑制物的血友病A或伴有或不伴有凝血因子IX抑制物的血友病B的成人及6岁及以上儿科患者的常规预防治疗，以预防或减少出血发作频率。这是首款适用于6至11岁血友病B儿科患者的皮下给药非凝血因子疗法。在此次批准之前，其仅获批用于治疗12岁及以上且不伴有抑制物的患者。

6月9日，葛兰素史克宣布已达成协议以106亿美元收购Nuvalent，一家总部位于波士顿的临床阶段生物制药公司，专注于开发精准靶向的肿瘤疗法。此次收购符合葛兰素史克收购具有已验证靶点并有意义地解决现有标准护理疗法的疗效和/或耐受性限制的资产的战略。它在一笔交易中包括肺癌的三款产品。

6 月 8 日，NMPA 官网显示，荣昌生物「泰它西普」（商品名：泰爱®）获批 2 项新适应症，1）用于治疗具有进展风险的原发性免疫球蛋白 A（IgA）肾病成人患者，显著降低蛋白尿水平（受理号：CXSS2500112）；2）用于治疗干燥综合征（Sjogren's syndrome）（受理号：CXSS2500090）。

就在今晚（6月9日18:35），国家医保局发布《关于2026年药品目录调整申报阶段的重要提醒》：截至当日17:00，仍有80个协议到期药品尚未申报。

6月8日，Incyte宣布以12.5亿美元收购Star Therapeutics旗下全资子公司Vega Therapeutics, Inc.。根据协议，若后续达成约定销售里程碑，Star Therapeutics可额外获得最高7.5亿美元款项，本次交易总对价最高可达20亿美元（最终金额将根据惯例进行交割调整）。该交易预计于2026年下半年完成交割，目前尚待监管审批。

6月8日，赛诺菲宣布，欧盟委员会已批准Sarclisa（isatuximab）皮下注射（SC）剂型，联合标准疗法用于治疗多发性骨髓瘤（MM）患者，涵盖目前Sarclisa静脉注射（IV）剂型在欧盟所有已获批的适应症。

经过一年治疗后，SKY-0515可持续降低亨廷顿蛋白（HTT蛋白）水平，且在改善亨廷顿病临床体征与症状方面展现出积极趋势。目前更大规模临床试验已开放入组，以明确该药物能否真正延缓亨廷顿病病情进展。

近期，我国特殊医学用途配方食品（以下简称特医食品）在产品注册类别数量拓展、罕见病类特医食品注册和临床可及性等方面取得新突破，有助于为特殊人群提供更精准、更全面的营养支持。