每八周给药一次，瑞利珠单抗可改善全身型重症肌无力（gMG）患者的生活质量，并帮助视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者减少复发

2025年9月9日，Ionis制药公司宣布，FDA已授予ION582用于治疗天使综合征(Angelman syndrome, AS) 的突破性疗法认定。

Leber遗传性视神经病变新药在英国NHS可用 FDA与AACR举办“肿瘤学新终点”研讨会

2025年9月11日，上海 —— 尧唐生物（YolTech Therapeutics）今日宣布完成逾三亿元人民币B轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，松禾资本、天创资本、芯能创投参与投资，老股东险峰淇云、远翼投资、德诚资本加码跟投。

近日，Ionis Pharmaceuticals公司今宣布，其用于治疗天使综合征的在研反义寡核苷酸 (ASO) 疗法ION582已获得美国FDA授予的突破性疗法认定 (BTD)。这一认定不仅凸显了AS患者巨大的未满足医疗需求，更预示着ION582有望为这一严重疾病带来首个疾病修饰疗法，标志着Ionis在罕见病领域的又一里程碑式进展。

2025年9月8日，法国制药巨头施维雅（Servier）与英国创新生物科技企业Kaerus Bioscience达成最终收购协议，Servier将获取后者在研新药KER-0193的全球开发与商业化权益。该药物靶向治疗脆性X综合征（Fragile X Syndrome，FXS）——一种罕见但致残性极强的遗传性神经发育障碍疾病，目前全球范围内尚无针对性疗法获批。

9月5日，武田制药宣布，其创新药物 VONVENDI®（重组血管性血友病因子，中文商品名：维因止）获美国FDA批准扩大适应症——用于降低血管性血友病(VWD)成人患者（包括1型和2型患者）出血发作频率的常规预防性治疗以及用于血管性血友病儿科患者的按需治疗和围手术期出血管理。此前，VONVENDI仅被批准用于成人出血事件的按需治疗和围手术期使用，以及仅对最严重类型3型血管性血友病的成人进行预防性使用。

9月9日，国际制药公司——灵北制药宣布一项重大资源重组计划，将退出27个市场的直接运营，转而通过合作伙伴模式维持药品供应，并因此裁员602人。调整后，灵北将集中资金和人力资源投入在神经罕见病与神经专科疾病领域后期管线新药的研发中。

9 月 10 日，诺华宣布伊普可泮新适应症获得中国 NMPA 批准上市，用于治疗原发性 IgA 肾病患者。

AL-S Pharma宣布，其肌萎缩侧索硬化（ALS）（又称渐冻症）单克隆抗体药物AP-101在一项II期试验中达到共同主要终点。该试验同时显示出次要终点具有临床意义的改善。

华毅乐健甲型血友病基因疗法三期临床招募

今日，CDE正在就《先进治疗药品沟通交流中I类会议申请及管理工作细则》征求意见，旨在优化先进治疗药品（ATMPs） 的沟通交流流程，显著缩短审评对话周期，推动细胞与基因治疗等创新药品早日上市。