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仅5%罕见病有明确治疗方案，药物研发如何破局？
行业资讯
2025/03/03
“既然是病，那用什么药能治？”
2000万罕见病患者在“战斗”，丙类医保目录年内落地，能否打通用药“最后一公里”？
行业资讯
2025/03/03
与众多高价药的使用一样，罕见病用药支付问题仍然难解。
将罕见病患者汇聚成“星河” 守望相济！
行业资讯
2025/03/02
“他们像是散落在夜空的星星，孤独地遥望，”蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方如此形容罕见病患者群体。
影响3亿人，近70%在儿童期发病 | 一图看懂罕见病
行业资讯
2025/03/02
全国首款！CVL237首例患者用药完成，APDS迎来新曙光
行业资讯
2025/02/28
2月12日，甫康药业用于治疗18岁及以上成人患者的APDS的治疗药物CVL237在上海市公共卫生临床中心完成首例患者给药。
2025国际罕见病日中国区上海主会场活动落幕
行业资讯
2025/02/28
2025年2月28日，第十八个国际罕见病日中国区宣传活动—上海主会场圆满落幕。
《从第一次到每一次》罕罕漫游主题曲隆重发布
行业资讯
2025/02/28
2025年2月28日第十八个国际罕见病日期间，在蔻德罕见病中心隆重发布罕罕漫游主题曲——《从第一次到每一次》。
天使综合征基因疗法最新临床前进展发布
行业资讯
2025/02/26
针对基因治疗中的拦路石，AAV抗体2期临床启动
行业资讯
2025/02/24
近期，Hansa Biopharma和Genethon宣布启动GNT-018-IDES，这是一项针对体内预先存在抗AAV抗体的Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome）患者的2期试验。
FDA批了也放弃，辉瑞终止罕见病基因疗法
FDA/EMA /CFDA
2025/02/24
近日，辉瑞公司宣布，距离其B型血友病基因治疗药物fidanacogene elaparvovec（在美国名为Beqvez，欧洲名为Durveqtix）上市不到一年，便决定停止该产品的开发和商业化活动。
11款罕见病药物迎来新进展；AI助力罕见病患者找到药物；罕见病研究基金项目正在申请中 | 壹周罕见药闻
行业资讯
2025/02/23
5.5亿美金！渤健引进罕见病药物
行业资讯
2025/02/20
2月19日，渤健与Stoke Therapeutics宣布，就在研反义寡核苷酸（ASO）疗法zorevunersen的开发和商业化达成合作。
罕见病在内！河南30个省级专病诊疗中心名单来了
行业资讯
2025/02/20
上尿路尿路上皮癌临床试验首位患者入组
行业资讯
2025/02/20
首位患者入组Sustained Therapeutics公司上尿路尿路上皮癌（Upper Tract Urethral Carcinoma ，UTUC）靶向药物ST-02的II/III期临床试验。
全球首款！罕见基因治疗提交FDA上市申请，预计半年内获批
FDA/EMA /CFDA
2025/02/19
2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的治疗方法。
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