2026年4月28日，来自美国新泽西的Rocket Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克代码：RCKT）宣布，通过出售罕见儿科疾病优先审评凭证/券（PRV），自身财务状况得到进一步夯实。
Rocket 已签订最终协议，以 1.8 亿美元价格出售旗下罕见儿科疾病优先审评凭证。该凭证源自美国食品药品监督管理局（FDA）对 KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) 的加速批准（用于治疗因ITGB2基因双等位基因变异导致的重症白细胞黏附缺陷症I型（LAD-I）儿科患者）。本次交易既体现了优先审评凭证持续具备的战略价值，也彰显了 Rocket 在资本募集与资金配置上的审慎策略，为公司重点布局的心血管基因疗法管线研发提供资金支撑。
Rocket Pharmaceuticals 首席执行官 Gaurav Shah, M.D. 表示：“依托 KRESLADI 获得 FDA 批准后完成优先审评凭证的资产变现，为公司带来可观的非股权稀释性资金，同时将现金可用周期延长至 2028 年第二季度。此举进一步增强了我们推进心血管基因疗法管线关键临床里程碑的能力，目前所有研发项目均按既定计划稳步推进。”
罕见儿科疾病优先审评凭证由美国 FDA 授予特定罕见儿科疾病获批疗法的申办企业，持有人可凭该凭证为后续上市申请申请优先审评资格，亦可转让出售给其他药企申办方。该政策已于 2026 年 2 月完成重新授权，延长了符合资质疗法申领凭证的有效期，进一步强化了其激励罕见儿科疾病药物研发的政策作用。Gaurav Shah, M.D. 补充道：“美国政府始终认可罕见且重症儿科疾病治疗药物研发的重要价值，我们对此深表认同，这也是 Rocket 企业使命的核心组成部分。”
本次交易所得资金将用于推进 Rocket 核心心血管基因疗法管线研发，涵盖处于临床阶段的丹农病、PKP2 相关致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）、BAG3 相关扩张型心肌病（BAG3-DCM）等在研项目。计入本次交易的模拟测算口径下，公司预计现金周转周期可延续至 2028 年第二季度。
Rocket Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克代码：RCKT）是一家全产业链一体化生物技术公司，专注研发罕见重症心血管疾病基因疗法，同时布局血液学与免疫学领域在研项目。公司心血管管线包含三项临床阶段在研产品，分别针对肥厚型心肌病、致心律失常性心肌病、扩张型心肌病三大遗传性心肌病主要亚型，仅欧美地区这类疾病患者规模便超 10 万人。公司依托自主专有 AAV 生产工艺、心脏基因疗法多年有效性与安全性临床数据，以及多款后期 AAV 管线心脏病患的临床治疗经验构建核心技术平台。
参考资料：
药融圈数据；
摩熵医药pharma.bcpmdata.com（原药融云数据）；
www.rocketpharma.com；
http://www.marketscreener.com；
https://www.businesswire.com；
www1.hkexnews.hk/；
https://www.biotechtv.com/post；
https://www.prnewswire.com;
