近日，国药外贸进口的全球首个结节性硬化症（TSC）相关面部血管纤维瘤靶向药——诺贝仁医药原研纤洛丽®（西罗莫司凝胶）在内地顺利落地，依托国药集团端到端、安全可及的"国家药网"，陆续送达全国13个省（区、市），缓解此类罕见病患者 “用药难、取药远” 困境。

TSC是一种罕见的遗传性疾病，收录于国家《第一批罕见病目录》。患者面部皮肤病变以鼻为中心，向鼻翼两侧呈蝴蝶形状长出结节点，故被称为“蝴蝶结症”。据流行病学研究，TSC全球患病率约为1/10000～30000人。其中，TSC相关面部血管纤维瘤约在75%以上患者中出现，是确诊结节性硬化症的主要症状之一。西罗莫司凝胶能有效改善患者面部症状，显著提升生活质量。良药引进来，更要送得快、送得准。按照国务院国资委和国药集团部署要求，国药外贸把服务国家重大战略、保障人民生命健康作为重要使命职责，充分发挥医药健康国际化经营平台战略作用，聚焦罕见病患者用药取药痛点，协同国药控股精心编织的罕见病药品物流配送网络，逐步形成“临床需求-产品引进-精准覆盖”全链条机制，完成从“人等药”到“药等人”模式转变，切实提升用药可及性。

此次罕见病药品顺利落地，是国药外贸践行国资央企责任、深化集团内部协同的生动实践。未来，国药外贸将继续携手各界，持续引进更多优质罕见病治疗资源，优化供应流程，推动增强我国医药产业供应链韧性和安全水平，让更多患者减少用药奔波，用专业与担当守护每一份生命希望。