当地时间 2026 年 6 月 3 日，Zevra Therapeutics 首席执行官 Neil McFarlane 在接受 Fierce Pharma 独家专访时透露，随着核心产品 Miplyffa 在美国市场的稳步渗透，公司正全力重塑尼曼匹克病 C 型（NPC）的美国诊疗格局，目标是打造一个与欧洲接轨的成熟市场 —— 实现绝大多数患者确诊并获得规范治疗。

临床方面，Innovent IBI343 胃癌三期临床获胜，CLDN18.2 ADC 首入监管审查；ADC Therapeutics Zynlonta 治疗组死亡率高于对照组引发安全性争议；公司动态方面，Ona Therapeutics 完成 8660 万美元 B 轮融资推进差异化 ADC 开发，诺和诺德推出口服版 Wegovy 加码肥胖症市场。本文多维度解读全球生物医药产业新变化，助力读者高效洞察行业趋势。

今年以来，我国又有27款创新药获批上市，其中22款是国产创新药。这都是得益于围绕创新药的药品审评审批制度改革。“十四五”时期，中国的创新药研发在数量和质量上都实现了飞跃，跃居全球第二，获得全球认可。近日，国家药监局又出台《药品试验数据保护实施办法》，继续为创新药研发保驾护航。中国的创新药发生了怎样的质变？

毫无征兆，一只眼睛突然看不清了，没过几个月另一只也出了问题……这是很多Leber遗传性视神经病变（ LHON）患者的共同经历。

2026年6月3日，RNAi治疗领域开创者Alnylam Pharmaceuticals（NASDAQ: ALNY）宣布与硅谷AI初创公司Inceptive Nucleics达成战略合作，交易总价值高达20亿美元。根据协议，Alnylam将支付3000万美元预付款（含现金和Inceptive股权购买），Inceptive另有资格获得基于临床前、监管和商业销售里程碑的额外付款。受此消息提振，Alnylam股价当日收涨2.26%。

近日，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会公示 2026 年北京市重点实验室认定结果，北京大学第三医院牵头筹建神经系统罕见病创新诊疗与转化北京市重点实验室，实验室主任由樊东升担任。

6月4日，国产1类创新药注射用波米泰酶α获国家药监局附条件获批上市，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者的出血按需治疗，填补国内相关临床治疗空白。

6月4日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，大冢制药申报的斯贝利单抗注射液在国内附条件获批上市，适应症为成人原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）。这是国内首个、全球首个获批的靶向增殖诱导配体（APRIL）的单克隆抗体。该药可每四周一次自行皮下注射，有望为患者带来更便捷的居家给药方案。

6月4日，诺华公布了Vanrafia（atrasentan，阿曲生坦）治疗IgA肾病（IgAN）的III期ALIGN研究的最终2.5年结果，相关数据已在《柳叶刀》发表并在欧洲肾脏协会（ERA）大会上公布。

6月4日，国家药监局（NMPA）网站显示，舒泰神旗下全资子公司开发的凝血因子X（FX）激活剂STSP-0601（波米泰酶α，商品名：博佳凝）获批上市，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者出血按需治疗。

刚刚，国家药监局发布公告：

北京时间2026年6月2日，美国FDA生物制品审评与研究中心 (CBER) 对外发布了《在开发包括基因组编辑的人源基因治疗产品研发中先验知识利用指导原则 (草案)》(卷宗编号:FDA-2026-D-1257)，成为继2026年2月《合理机制框架》、2026年4月《使用NGS进行人类基因治疗产品基因组编辑安全性评估》之后，FDA基因编辑监管体系的第三块核心拼图。

上周，CDE 发布《关于罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划 - 延伸”）的通知》。

今日（6月3日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，百时美施贵宝公司申报的mezigdomide胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：本品与卡非佐米和地塞米松联用，适用于治疗既往接受过来那度胺和抗CD38单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

6月2日，云顶新耀宣布全资附属公司Everest Medicines（Singapore）Pte. Ltd.（「授权人」）与Travere Therapeutics订立独家许可与合作协议，据此，授权人将向Travere授予一项独家、全球性（大中华地区及东亚与东南亚若干国家除外）的授权，以开发及商业化civorebrutinib（EVER001）。