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信念医药提供AAV！拜耳晚发庞贝病根治疗法1/2期临床首例用药

拜耳子公司AskBio Inc宣布其腺病毒相关病毒（AAV）基因疗法AB-1009治疗晚发庞贝病（LOPD）1/2期临床（PROGRESS-GT LOPD）实现首例患者用药。

2.5 亿美元入局！罕见病全新疗法迎来曙光

暴跌 57%！又一罕见病临床关键数据未达预期

41亿美元收购！百年药企强势进军罕见病领域

Entrada：杜氏肌营养不良症（DMD）疗法数据远低于预期，股价暴跌 57%

美国生物技术公司Entrada Therapeutics宣布了其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研新药ENTR-601-44的一项早期临床积极顶线数据。

FDA专项加持，罕见病基因治疗研发再提速，有望填补临床治疗空白

2.5亿美元！黑石独家投资Anagram Therapeutics

5月7日，马萨诸塞州和纽约，Blackstone Life Sciences（“BXLS”，黑石生命科学）宣布向Anagram Therapeutics投资2.5亿美元，一家临床阶段的私人生物制药公司

拜耳临床III期成功

2026年5月7日，拜耳（Bayer）宣布REVEAL III期临床研究取得了积极的顶线数据。

41亿美元！Angelini收购Catalyst制药

Angelini同意以每股31.50美元的现金收购Catalyst的所有流通股，总股本价值约41亿美元（相当于35亿欧元）

9700 万美元重磅融资！罕见病基因疗法迎来临床提速

歌手张宇患罕见病20年，首次公开内情

基因治疗独角兽，裁员75%！

由于FDA对其核心基因疗法的后续研发路径给出负面审批意见，基因治疗独角兽Passage Bio已启动战略评估，并计划裁员 75%。

近100%控制！碘放射偶联药华氏巨球蛋白血病2b结果优异

5月5日（当地时间），Cellectar Bioscience宣布其放射偶联药物(PDC )Iopofosine碘131治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症（WM）患者2b期临床12月随访数据。

新锐！9700万美元A轮融资，将基因治疗的范围扩大到更大的人群

费城和波士顿，为更广泛的患者群体设计可扩展基因疗法的生物技术公司Latus Bio宣布完成9700万美元的A轮融资

Opus Genetics宣布其OPGx-LCA5获FDA纳入罕见病证据原则（RDEP）计划，加速基因疗法临床应用步伐

Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法

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