今年早些时候，已有一款新药获监管机构批准，用于改善这种被称为 “食欲亢进”（hyperphagia）的无法自控的食欲问题。

作为助推北京创新发展的 “双发动机” 产业之一，北京医药健康产业正加速向具有全球影响力的现代化医药健康产业集群迈进。日前，北京海关披露的数据显示，2025 年前8个月，北京地区医药健康产业相关商品出口呈现明显增长态势，其中医疗仪器及器械出口 58.3 亿元，同比增长 21.5%；医药材及药品出口 34.3 亿元，同比增长 6.8%。

2025年7月12-13日，蔻德罕见病中心与瑞鸥公益基金会在杭州联合主办患者社群推动药物研发赋能会暨全国罕见病患者组织网络年会。会议以 “患者社群推动自救式药物研发” 为核心，形式与内容有新突破。围绕药物研发全流程设四大主题分享，邀多领域专家参与，通过四个工作坊促进患者与专家深度交流，旨在解决各阶段核心问题，沉淀经验、形成共识、助力行动。

生物医学新技术发展迅速，为应对重大疾病、难治疾病和新发突发疾病带来了前所未有的希望和机遇，正在引领全球新一轮科技革命与产业变革。但这类技术的潜在风险性、不确定性和伦理敏感性，给传统的监管模式带来了严峻挑战。《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）正是顺应时代发展、回应人民关切的产物，它的出台填补了该领域的法规空白，标志着我国生物医学新技术发展进入法治化、规范化的新轨道，为技术创新发展与安全风险防控提供了坚实的法制保障。

2025 年 10 月 15 日，全球基因测序巨头因美纳（Illumina），宣布联手罕见病基因检测领军企业 GeneDx，正在试点一款全新的基因测序技术 ——星座映射读取技术。

血友病是一种Ⅹ染色体连锁的隐性遗传出血性疾病，由凝血因子Ⅷ/Ⅸ（FⅧ/Ⅸ）基因（F8/F9）发生突变导致患者体内FⅧ/Ⅸ缺乏所致，属于国家第一批罕见病目录病种。患者临床表现为自发性或者外伤后出血。主要出血部位为关节和肌肉。出血关节主要为膝关节，其次为踝、髋、肘、腕及肩关节。肌肉出血多见于负重的肌肉群（髂腰肌、腿部、臀部等）。颅内出血不常见，但是死亡率高。

2023年起，蔻德罕见病中心联合赛诺菲共同发起一项跨国协作研究，以科学的“患者旅程”（Patient Journey）方法系统描绘中国罕见病患者的真实处境，挖掘未被看见的需求，为医疗、科研、政策及社会支持体系提供关键洞察，完善"以患者为中心"的全程管理生态,更好地提高血友病患者的生存质量。

国家医保谈判药品与I类创新药一经上市，北京市的医院无需召开药品遴选会即可直接纳入采购目录，创新医疗器械3个工作日内完成入院。10月16日，在北京市新闻办召开的新闻发布会上，北京市卫健委副主任陈航披露了破解创新药械入院应用“最后一公里”难题的多项实质性举措。这些措施直指创新药械入院环节的采购堵点，通过简化流程、建立绿色通道等方式，加速创新产品从研发走向临床应用的进程。

2025年10月15日，生物制药公司Omeros（OMER.US）股价飙升158%，目前市值为7亿美元。 股价飙升的背后，是诺和诺德宣布以21亿美元从Omeros处购买其实验性罕见疾病药物扎替尼巴特（zaltenibart）的相关权利。

10月14日，Orphanet Journal of Rare Diseases 杂志在线发表了一篇由瑞士苏黎世联邦理工学院（ETH Zurich）健康伦理与政策实验室撰写的文章，主题是关于瑞士多方利益相关者（涵盖企业、学术界、监管机构及医保报销领域）对美国 FDA 2024年5月发布的“平台技术认定计划” （platform technology designation program）的讨论。这篇文章对于国内相关从业人员具有一定的借鉴意义。本文只转载了摘要、背景和讨论部分，如需了解全部内容，请参阅英文原文。