5月11日（当地时间），拜耳子公司AskBio Inc宣布其腺病毒相关病毒（AAV）基因疗法AB-1009治疗晚发庞贝病（LOPD）1/2期临床（PROGRESS-GT LOPD）实现首例患者用药。

PROGRESS-GT LOPD（NCT07282847）是评估AB-1009在LOPD患者中的安全性、耐受性和有效性的单臂、开放标签、剂量递增1/2期。

研究在美国10个医疗中心招募12例患者接受1E13、1.5E13vg/kg AB-1009。

研究主要终点为52周安全性。

AB-1009是基于腺相关病毒（AAV）试验性基因疗法，旨在通过持续产生LOPA根本原因的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），以AAV8载体递送正常 GAA基因，靶向肌肉与肝脏，实现长期、持续合成GAA，从根源治疗，替代终身酶替代疗法（ERT）。 

AB-1009使用信念医药AAV衣壳的特许使用权，并获AAV载体生产服务。

庞贝病是一种遗传性溶酶体贮积症，由酸性 α- 葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA水平降低或缺失会导致糖原在细胞内蓄积，这被认为是庞贝病临床表现的成因。该疾病具有使人衰弱的特点，其特征是严重的肌肉无力，且随时间推移而恶化，并伴有膈肌受累，导致在疾病早期即出现呼吸功能不全。庞贝病的范围包括从快速致命的、对心功能有显著影响的婴儿型，到主要影响骨骼肌、进展较为缓慢的晚发型。据估计，全球约有 5,000 至 10,000 人患病。