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9700 万美元重磅融资！罕见病基因疗法迎来临床提速

歌手张宇患罕见病20年，首次公开内情

基因治疗独角兽，裁员75%！

由于FDA对其核心基因疗法的后续研发路径给出负面审批意见，基因治疗独角兽Passage Bio已启动战略评估，并计划裁员 75%。

近100%控制！碘放射偶联药华氏巨球蛋白血病2b结果优异

5月5日（当地时间），Cellectar Bioscience宣布其放射偶联药物(PDC )Iopofosine碘131治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症（WM）患者2b期临床12月随访数据。

新锐！9700万美元A轮融资，将基因治疗的范围扩大到更大的人群

费城和波士顿，为更广泛的患者群体设计可扩展基因疗法的生物技术公司Latus Bio宣布完成9700万美元的A轮融资

Opus Genetics宣布其OPGx-LCA5获FDA纳入罕见病证据原则（RDEP）计划，加速基因疗法临床应用步伐

Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法

6款罕见病药物迎新进展；西班牙王后会见罕见病代表；第三届中国罕见病科研大会6月在沪举办 | 壹周罕见药闻

1.8 亿美元！出售罕见儿科疾病优先审评券

2026年4月28日，来自美国新泽西的Rocket Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克代码：RCKT）宣布，通过出售罕见儿科疾病优先审评凭证/券（PRV）

22亿美元！优时比收购Candid Therapeutics

5月4日，比利时布鲁塞尔和圣地亚哥，全球生物制药公司UCB（优时比）宣布以22亿美元收购Candid Therapeutics（Candid）

梯瓦宣布收购Emalex，押注儿童抽动症新药！

4 月 29 日，梯瓦制药（Teva）宣布已与 Emalex Biosciences 达成最终协议，由梯瓦收购 Emalex，包括其核心资产 ecopipam。

8死76伤！FDA勒令撤市，安进拒绝低头

美国FDA药品评价与研究中心（CDER）以“有效性从未被有效证明”和“上市申请包含不实陈述”为由，正式提议撤销将安进（Amgen）旗下罕见病药物Tavneos（通用名阿伐可泮）的上市许可。

罕见病患者福音！全球首个TSC面部血管纤维瘤靶向药引进内地

近日，国药外贸进口的全球首个结节性硬化症（TSC）相关面部血管纤维瘤靶向药——诺贝仁医药原研纤洛丽®（西罗莫司凝胶）在内地顺利落地，依托国药集团端到端、安全可及的"国家药网"，陆续送达全国13个省（区、市），缓解此类罕见病患者 “用药难、取药远” 困境。

安斯泰来终止XLMTM基因疗法，开启下一代替代方案

2026年4月，安斯泰来（Astellas）在发布FY2025财务业绩的同时，宣布正式终止其基因疗法AT132（resamirigene bilparvovec）针对X连锁肌管性肌病（XLMTM）的研发，并就该项目计提164亿日元（约1.07亿美元）减值损失。

新增2款创新药拟纳入突破性治疗品种

根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示，4月28日，2款创新药拟纳入突破性治疗品种，分别为康诺亚的CM336注射液与百时美施贵宝的Mezigdomide(CC-92480)胶囊。

不到半年获4亿元融资！上海一CAR-T公司再融资

4月29日，专注于革新性体内（in vivo）CAR-T疗法开发的微滔生物宣布近期连续完成A轮及A+轮融资，总计融资规模超5000万美元。两轮融资由正心谷资本与德诚资本分别领投，OrbiMed（奥博资本）、汉康资本、卫材创新风投基金（Eisai Innovation Inc.）、建发新兴投资，以及老股东启明创投、顺禧基金、杏泽资本等多家知名投资机构跟投。

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