4 月 15 日，优时比（UCB）宣布，欧盟委员会已在特殊情况下授予KYGEVVI（脱氧胞苷与脱氧胸苷）上市许可。该药是欧盟首个且目前唯一获批、用于治疗遗传确诊的胸苷激酶 2 缺乏症（TK2d）的药物，适用人群为首次症状发作年龄≤12 岁的儿童及成人患者。

4月13日，Travere Therapeutics公司宣布，美国FDA正式全面批准其药物FILSPARI（sparsentan），用于治疗无肾病综合征的8岁及以上局灶节段性肾小球硬化（FSGS）成人和儿童患者。

刚刚，NMPA又一次发布大批通知件，多款明星产品上市失败。

4月14日，中国国家药品监督管理局（NMPA）最新药品通知件送达信息（官方拒绝/企业自行撤回）显示，齐鲁制药有限公司诺西那生钠注射液上市申请（受理号：CYHS2500029）在列。

2026年4月13日，Travere Therapeutics宣布美国FDA正式全面批准其药物FILSPARI（sparsentan）用于治疗无肾病综合征的8岁及以上局灶节段性肾小球硬化（FSGS）成人和儿童患者。

当礼来以78亿美元（约合537亿元人民币）收购Centessa Pharmaceuticals时，市场看到的不仅是一笔高溢价交易，更是一场关于神经科学未来的战略卡位。

当地时间 4 月 10 日，Replimune 公司正式宣布，已收到美国食品药品监督管理局（FDA）针对 RP1 联合纳武利尤单抗治疗晚期黑色素瘤的生物制剂许可申请（BLA）的完整回复函（CRL）。

4 月 10 日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）正式批准 Ionis 制药旗下反义寡核苷酸疗法 Tryngolza（olezarsen），用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。该药物此前已相继获得美国食品药品监督管理局（FDA）及欧盟批准，此次 MHRA 获批进一步扩大其在欧洲市场的可及性，为英国 FCS 患者带来全新的针对性治疗选择。

胶质瘤 (glioma, GM) 是一种起源于神经胶质细胞的肿瘤，是最常见的原发性颅内肿瘤，具有高致病率、高致残率、高复发率的“三高”特征。世界卫生组织将GM分为低级别胶质瘤 (low grade gliomas, LGG) 与高级别胶质瘤 (high grade gliomas, HGG) ，HGG中的胶质母细胞瘤 (glioblastoma, GBM) 最常见的病理类型，也是预后最差的一种，已列入我国《第二批罕见病目录》。由于胶质母细胞瘤具有高侵袭性、高复发性的特点，目前的传统标准治疗方案难以实现根治，中位生存期一般不超过15个月，患者五年生存率长期徘徊在个位数区间，亟需开发更多的创新疗法。

近日，AIRNA 公司宣布，其用于治疗成年 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的在研 RNA 基因编辑疗法 AIR-001 在全球 Ⅰ 期临床研究 (RepAIR1) 中成功完成首例患者给药，并获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定 (ODD)，为 AATD 患者带来了新的治疗希望。

当地时间 4 月 9 日，Telix Pharmaceuticals 宣布，美国 FDA 已接受其重新提交的 TLX101-Px（Pixclara，氟酪氨酸 F18，¹⁸F-FET）新药上市申请，用于神经胶质瘤（脑癌）成像， PDUFA 日期为 2026 年 9 月 11 日。

4 月 7 日，Mesoblast 公司宣布，美国 FDA 已批准其药物 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）直接开展治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的注册性临床试验。DMD 作为一种严重罕见遗传病，目前尚无治愈方法，此次获批为患儿及家属带来了新的期待。

2026年4月10日，FDA再次拒绝了Replimune公司针对晚期黑色素瘤的溶瘤免疫疗法RP1（联合百时美施贵宝的Opdivo）的加速批准申请，并下发了完全回复信（CRL）。

遗传性共济失调 (hereditaryataxia, HA) 是一大类具有高度临床和遗传异质性、病死率和病残率较高的遗传性神经系统退行性疾病。其中常染色体隐性遗传小脑性共济失调中最常见的弗里德赖希共济失调 (Friedreich ataxia, FA) 患病率为3～4/10万，在我国极为罕见，其发病机制是Frataxin (FXN) 基因的第1个内含子上GAA重复扩增导致其表达量减少所致。目前，仅有一款口服Nrf2激活剂Skyclarys获批上市，尚无针对FA心肌病的有效药物，亟需开发能够从根源上纠正基因缺陷的创新疗法。

近日，Mesoblast 宣布，美国 FDA 已批准其直接开展 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的注册性临床试验。Ryonci 为首个获 FDA 批准上市的间充质基质细胞（MSC）药物，目前仅获批用于 2 个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。