4 月 7 日，Mesoblast 公司宣布，美国 FDA 已批准其药物 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）直接开展治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的注册性临床试验。DMD 作为一种严重罕见遗传病，目前尚无治愈方法，此次获批为患儿及家属带来了新的期待。

Ryoncil 是首个获 FDA 批准上市的间充质基质细胞（MSC）药物，目前已获批用于 2 个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD），其在儿童人群中的安全性已通过临床验证。本次试验基于其已验证的安全性、DMD 临床前疗效数据及 FDA 批准的生产工艺推进，药物抗炎机制与现有 DMD 治疗药物形成互补，为该病治疗开辟了新方向。

该试验计划入组 76 名 5 至 9 岁 DMD 患者，在标准治疗基础上分为 Ryoncil 治疗组（9 个月内 7 次输注）与安慰剂组，主要终点为 9 个月时站立时间，可客观反映患者肌肉功能及病情进展情况。

Mesoblast 已与患者倡导组织 PPMD 合作，扩大患者招募与试验认知推广。试验研究员及企业 CEO 均表示，该项研究有望实现对 DMD 病情的有效干预，为患儿家庭带来新曙光。

DMD 是 X 连锁遗传病，主要影响男性儿童，美国约有 1.5 万名患儿受累。患儿进入晚期后会出现严重并发症，现有治疗手段仍存在明显局限，新型治疗方案的研发意义重大。

Mesoblast 是全球领先的异体细胞药物研发企业，目前正推动 Ryoncil 拓展多个适应症，同时在多治疗领域布局研发并建立全球合作网络。

此次 Ryoncil 针对 DMD 的注册性临床试验获批启动，不仅为这一严重罕见病开辟了全新治疗路径，也让长期身处困境的患儿与家庭看到了切实希望。

罕见病信息网将持续跟踪该项研究进展，第一时间传递最新动态，与社会各界共同期待罕见病治疗领域迎来更多突破。