4 月 11 日，北京医学会神经病学学术年会神经免疫分会圆满召开，奥妥珠单抗 β 中国正式上市，国内神经免疫领域顶尖专家齐聚一堂，共探视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）诊疗前沿与创新成果。

2026年4月14日，美国食品药品管理局（FDA）发布了一份指南草案，该草案面向寻求批准涉及基因组编辑技术的人类基因治疗产品的申办方。在最终定稿后，将为全面评估基因组编辑疗法的安全性提供标准化方法建议,以便更快地为患者带来有效的治疗方案。

今日NMPA送达的药品送达信息显示，第一三共的盐酸吡昔替尼胶囊（Pexidartinib，PLX3397），遗憾收到通知件。

4 月 15 日，优时比（UCB）宣布，欧盟委员会已在特殊情况下授予KYGEVVI（脱氧胞苷与脱氧胸苷）上市许可。该药是欧盟首个且目前唯一获批、用于治疗遗传确诊的胸苷激酶 2 缺乏症（TK2d）的药物，适用人群为首次症状发作年龄≤12 岁的儿童及成人患者。

4月13日，Travere Therapeutics公司宣布，美国FDA正式全面批准其药物FILSPARI（sparsentan），用于治疗无肾病综合征的8岁及以上局灶节段性肾小球硬化（FSGS）成人和儿童患者。

刚刚，NMPA又一次发布大批通知件，多款明星产品上市失败。

4月14日，中国国家药品监督管理局（NMPA）最新药品通知件送达信息（官方拒绝/企业自行撤回）显示，齐鲁制药有限公司诺西那生钠注射液上市申请（受理号：CYHS2500029）在列。

2026年4月13日，Travere Therapeutics宣布美国FDA正式全面批准其药物FILSPARI（sparsentan）用于治疗无肾病综合征的8岁及以上局灶节段性肾小球硬化（FSGS）成人和儿童患者。

当礼来以78亿美元（约合537亿元人民币）收购Centessa Pharmaceuticals时，市场看到的不仅是一笔高溢价交易，更是一场关于神经科学未来的战略卡位。

当地时间 4 月 10 日，Replimune 公司正式宣布，已收到美国食品药品监督管理局（FDA）针对 RP1 联合纳武利尤单抗治疗晚期黑色素瘤的生物制剂许可申请（BLA）的完整回复函（CRL）。

4 月 10 日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）正式批准 Ionis 制药旗下反义寡核苷酸疗法 Tryngolza（olezarsen），用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。该药物此前已相继获得美国食品药品监督管理局（FDA）及欧盟批准，此次 MHRA 获批进一步扩大其在欧洲市场的可及性，为英国 FCS 患者带来全新的针对性治疗选择。

胶质瘤 (glioma, GM) 是一种起源于神经胶质细胞的肿瘤，是最常见的原发性颅内肿瘤，具有高致病率、高致残率、高复发率的“三高”特征。世界卫生组织将GM分为低级别胶质瘤 (low grade gliomas, LGG) 与高级别胶质瘤 (high grade gliomas, HGG) ，HGG中的胶质母细胞瘤 (glioblastoma, GBM) 最常见的病理类型，也是预后最差的一种，已列入我国《第二批罕见病目录》。由于胶质母细胞瘤具有高侵袭性、高复发性的特点，目前的传统标准治疗方案难以实现根治，中位生存期一般不超过15个月，患者五年生存率长期徘徊在个位数区间，亟需开发更多的创新疗法。

近日，AIRNA 公司宣布，其用于治疗成年 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的在研 RNA 基因编辑疗法 AIR-001 在全球 Ⅰ 期临床研究 (RepAIR1) 中成功完成首例患者给药，并获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定 (ODD)，为 AATD 患者带来了新的治疗希望。

当地时间 4 月 9 日，Telix Pharmaceuticals 宣布，美国 FDA 已接受其重新提交的 TLX101-Px（Pixclara，氟酪氨酸 F18，¹⁸F-FET）新药上市申请，用于神经胶质瘤（脑癌）成像， PDUFA 日期为 2026 年 9 月 11 日。

4 月 7 日，Mesoblast 公司宣布，美国 FDA 已批准其药物 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）直接开展治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的注册性临床试验。DMD 作为一种严重罕见遗传病，目前尚无治愈方法，此次获批为患儿及家属带来了新的期待。