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9月,全球至少批准14种罕见病药物
行业资讯
2024/10/17
据罕见病信息网不完全统计,9月全球至少批准14种罕见病药物。
首次公布!强生 FcRn 单抗 Ⅱ/Ⅲ 期研究取得积极结果
行业资讯
2024/10/16
10 月 15 日, 强生宣布尼卡利单抗(Nipocalimab)在治疗患有全身性重症肌无力 (gMG) 的抗 AChRa 阳性青少年(12-17 岁)患者的 2/3 期研究中取得积极结果。
上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗
行业资讯
2024/10/16
近日,一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。
26亿美元,灵北制药收购罕见病新药
行业资讯
2024/10/16
近日,灵北(Lundbeck)和Longboard Pharmaceuticals今天宣布达成收购协议。根据协议条款,灵北制药宣布将以26亿美元价格收购Longboard,交易预计将于2024年第四季度完成。
“以患者为中心”下的药企实践:深化患者倡导、推动患者赋能、全方位满足患者需求
行业资讯
2024/10/16
2024年10月11日,第二届诺华中国患者日活动在上海圆满落幕。
美国食品药品监督管理局(FDA)批准了辉瑞公司(Pfizer)生产的注射用Hypavzi,用于治疗A型或B型血友病
行业资讯
2024/10/15
六个月前,辉瑞公司(Pfizer)的血友病B基因疗法Beqvez获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,现在该公司的另一款针对该适应症的产品Hympavzi(marstacimab-hncq)也获得了美国监管机构的批准。
缓解持续三年!DMD细胞疗法上市申请即将完成
行业资讯
2024/10/15
Capricor Therapeutics今日宣布其HOPE-2开放标签扩展(OLE)试验的三年积极结果。
致命罕见病还是血癌:Bluebird基因治疗患者面临艰难选择
行业资讯
2024/10/15
根据 10 月 10 日《新英格兰医学杂志》发布的最新研究显示,在临床试验中接受 Bluebird Bio 公司基因疗法 Skysona 治疗一种毁灭性神经系统疾病(大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症,CALD)的 67 名儿童中,有 7 名后来患上血癌。
9月,3款罕见病药物终止研发
行业资讯
2024/10/15
据罕见病信息网统计,2024年9月有3款罕见病药物研发终止,分别是黑色素瘤、先天性肾上腺皮质增生症、面肩肱型肌营养不良症。
全球首批!每周一次,辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
FDA/EMA /CFDA
2024/10/15
10月12日,美国FDA批准辉瑞(Pfizer)药品Hympavzi(marstacimab,马塔西单抗)用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血,这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和抗体)。
诺华「布西珠单抗」新适应症国内报上市
行业资讯
2024/10/14
10 月 12 日,CDE 官网显示,诺华的布西珠单抗 (Brolucizumab) 新适应症在国内报上市,推测适应症为湿性年龄相关性黄斑变性。
8款罕见病药物迎新进展;3个罕见病救助项目申报进行中;线粒体病国际会议及医患交流会报名进行中 | 壹周罕见药闻
行业资讯
2024/10/13
罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。
ENCell公司EN001疗法:为CMT1A患者带来新曙光
行业资讯
2024/10/12
韩国生物技术领域的佼佼者ENCell Co.,Ltd.公司隆重展示了其倾力研发的新型间充质干细胞疗法EN001在1 期临床试验中的积极成果。
首款!每周一次,辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
行业资讯
2024/10/12
今天,美国FDA批准辉瑞(Pfizer)药品Hympavzi(marstacimab)用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血,这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和抗体)。
未成年罕见病患者关爱救助项目申请指南
行业资讯
2024/10/12
近期,武汉市红十字会上线了“未成年罕见病患者关爱救助项目”
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