近日，浙江大学医学院附属第一医院心血管内科郭晓纲主任、严卉主任医师领衔的医疗团队，顺利完成ZS805 注射液基因治疗法布雷病 I/II 期临床试验院内首例患者给药。这是该基因治疗项目国内入选的第 7 例受试者，同时也是华东地区首例入组患者，标志着华东地区法布雷病基因治疗临床研究迈出关键一步。

关于病例

本次接受给药的为 24 岁男性患者，经检测其 α- 半乳糖苷酶 A 活性低于检测下限，且携带 GLA 基因突变，综合确诊为经典型法布雷病。患者自愿参与该项基因治疗临床试验，经浙大一院法布雷病多学科联合门诊（心血管内科郭晓纲主任、严卉主任医师，肾内科陈军主任医师，放射影像科冯湛副主任医师，肝病科何剑琴主任医师，临床研究药学部严彩霞等专家）全面评估，确认符合临床研究入选标准，现已顺利完成 ZS805 注射液输注。治疗后患者生命体征平稳，各项生理指标正常，未出现任何不良反应，目前正按方案接受定期随访与全程监测。

关于法布雷病

法布雷病是一种罕见的 X 连锁遗传性溶酶体贮积病，因 α- 半乳糖苷酶 A 基因发生突变，导致患者体内该酶缺乏，代谢底物及相关鞘糖脂在肾脏、神经、心血管、皮肤、眼部等多器官系统持续蓄积。临床典型表现为血管角质瘤、角膜涡状混浊、肢端神经痛、蛋白尿、心肌肥厚心力衰竭、脑卒中，男性患者病情通常较女性更为严重。

关于 ZS805 注射液

ZS805 注射液是四川至善唯新生物科技有限公司自主研发的rAAV 基因治疗1 类新药，专为法布雷病治疗设计。该药物基因表达盒搭载企业自主研发的肝脏特异性启动子，搭配经信号肽序列优化的 α-Gal A 基因，可实现 α-Gal A 蛋白在肝脏的特异性高效表达与分泌，有效降低血清 Lyso‑GL3 浓度，提升药物的安全性与有效性。

相较于目前临床常规应用的酶替代疗法，ZS805 注射液采用单次给药设计，旨在为患者提供长期稳定的治疗获益，有望减轻患者长期反复用药带来的治疗负担。

关于本次临床研究

本次研究全称为 “评价 ZS805 治疗法布雷病患者的安全性、耐受性和有效性的 I/II 期临床研究”，由四川大学华西医院心内科陈玉成教授担任牵头研究者，浙江大学医学院附属第一医院心血管内科郭晓纲主任、严卉主任医师为分中心主要研究者。本研究已通过浙大一院以注册为目的的临床试验伦理审查委员会审核批准，严格按照规范开展。