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13个罕见病活动落地进博会！涉及立法、调研、捐赠、科普等

今天，为期6天的2024年第七届中国国际进口博览会（CIIE）正式收官！每年，进博会上都会展出最具潜力的新品，这同时也代表其重点关注领域。

FDA批准Lumryz扩大适用范围，为儿童发作性睡病患者带来新希望

Avadel Pharmaceuticals公司宣布了一个令人振奋的消息：美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Lumryz（一种缓释羟丁酸钠制剂）的补充新药申请（sNDA）

2030中国血友病综合关爱发展蓝图正式发布开启中国血友病管理新纪元

2024年11月7日，诺和诺德联合中华医学会罕见病分会、中国血友病协作组，在第七届中国国际进口博览会共同发布了《2030中国血友病综合关爱发展蓝图》

10月，两款罕见病药物获美国FDA批准

10月，两款罕见病药物获美国FDA批准

56款罕见病产品在进博会展示：涉及30个适应症，9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批

2024年第七届中国国际进口博览会（CIIE）期间，罕见病信息网统计出共计56款罕见病产品到进博会展示，涉及涉及30个适应症、9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批。

全球均可申报！罕见病治疗研究跨国合作计划即将征集

近日（2024年10月16日），欧洲罕见病研究联盟（ERDERA）宣布，即将启动其2025年的跨国联合提案征集活动（JTC 2025）。

今天开幕！进博会带来了哪些罕见病药品？多个药物首秀亮相

第七届中国国际进口博览会（CIIE）于今日开幕，11月5日至10日在上海盛大举行。

29亿，欧洲罕见病联盟启动研究计划

2024年10月31日，柳叶刀(The Lancet）发表了一篇最新的社论，题目是《罕见病的希望（Hope for rare diseases）》。

有望实现一针治愈! 体内CRISPR基因编辑疗法启动III期临床试验

近日，由Intellia Therapeutics推出的一款被誉为“一针即可治愈”的体内CRISPR疗法NTLA-2002即将启动用于遗传性血管性水肿（HAE）的关键III期HAELO研究，有望加速上市进程。

DMD基因治疗失败后，辉瑞再裁员75人

辉瑞公司在北卡罗来纳州解雇了75名员工，这是在杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗候选药物第三阶段试验失败后的最新一轮裁员。

9个罕见病产品迎新进展；2024国家医保谈判结束；两款视觉类罕见病获FDA孤儿药资格认定 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

宋瑞霖：绝不能以资金不足为由让创新停滞不前

2023年中国医药工业企业营业收入出现同比下降，据国家统计局数据，这一具体降幅为4%。这一数据反映了医药工业在2023年面临的挑战，无疑为整个行业发展敲响了警钟。

Sally Ann Lynch：错误使用基因筛查工具，会对患者造成多大伤害？

《江苏省罕见病患儿生存状况及疾病负担调查报告》蓝皮书发布

2024年10月29日下午，由江苏省妇女儿童福利基金会主办的“我助妇儿康·关爱罕见病儿童”主题研讨活动举行。

指南与共识 | 中国遗传性癫痫的诊治和临床咨询专家共识

由中华医学会神经病学分会和中华医学会神经病学分会脑电图与癫痫学组联合发布了《中国遗传性癫痫的诊治和临床咨询专家共识》。

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