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全球多系统萎缩研发统计，近30个药物管线概览

经罕见病信息网和萤火虫MSA之家据公开信息统计数据，全球目前大约有27个药物研发项目正在进行中。

9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市

9月以来，多款罕见病新药或新适应症的上市申请获受理，有望为纯合子型家族性高胆固醇血症、脊髓性肌萎缩症等患者带来新的治疗选择。

AAVantgarde 将在欧洲基因与细胞治疗学会年会上针对Usher 综合征 1B 型和Stargardt病进行口头报告

AAVantgarde 正在验证其平台技术在两种高度未满足需求的遗传性视网膜疾病中的应用，其中 Usher 综合征 1B 型已进入临床阶段，Stargardt 正在推进临床开发。

致敬！国内首例基因治疗肝豆状核变性患者给药杭州完成|铜娃娃新快讯

2024年9月30日，凌意（杭州）生物科技有限公司宣布，其自主研发的LY-M003注射液在首例受试者中成功给药，标志着治疗肝豆状核变性病（Wilson's disease）的新希望。

首个入选！罕见病关爱计划试点项目公示

9月30日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）公示关于将Marstacimab纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。如成功入选，这将是首个进入“关爱计划”试点项目的新药。

18名受试者死亡，辉瑞新药全球撤市！

9月25日，辉瑞宣布从全球市场撤回其治疗镰刀型细胞病（SCD）的药物Oxbryta。

DMD心肌病细胞疗法deramiocel开始在美国申请上市

Capricor Therapeutics公司将很快开始提交上市申请，寻求美国批准其细胞疗法deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的心肌病。

渤健渐冻症新药在华获批上市

10月8日，NMPA官网显示，渤健的ASO药物托夫生注射液(Tofersen)在华获批上市。

只需每月一次，可自己皮下注射，阿斯利康ASO创新药在华申报上市

9月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，阿斯利康（AstraZeneca）以注册分类5.1类申报的eplontersen注射液上市申请已获得受理。

揭秘WAS综合征：罕见免疫缺陷病的挑战与希望

WAS是因为身体里的WAS基因发生了故障而导致的免疫系统问题，该疾病会让血小板变少。好在基因治疗发展得越来越快，针对WAS的基因疗法也在不断完善中。

6款罕见病产品迎新进展；4场罕见病活动即将启动 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

四款罕见病产品迎新进展；多个罕见病政策颁发；3个罕见病行业会议成功召开 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

Isturia(奥唑司他)中国获批治疗成人内源性库欣综合征

中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥唑司他片（曾用名：奥西卓司他）上市申请已获得批准，治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。

孩子贫血，并不是缺铁缺叶酸，有可能是这种罕见病

贫血可能是我们身边最常见的一种疾病，它即是一种疾病，也是一种临床表现，缺铁缺叶酸会贫血，造血障碍会贫血，但在这最常见的贫血里却有着一种病，16800人中才有1位患病的罕见贫血，晨晨就是其中一位。

一周两款新药获批！尼曼匹克C型创新疗法在美获批

美国食品药品监督管理局（FDA）批准两款尼曼匹克病C型疗法上市。

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