近日，又一家明星 biotech 传来噩耗：总部位于波士顿地区的 Nido Biosciences 已通过 LinkedIn 发布声明，宣布将于 2026 年初正式关闭。目前其官网已无法正常访问，公司明确表示，关闭的核心原因是旗下针对罕见病肯尼迪病的核心治疗管线 NIDO-361，在 II 期临床试验中未能达到预期目标。

2023年，Nido Biosciences正式公开亮相，同时宣布完成总额达1.09亿美元的融资。其中，A轮融资由5AM Ventures、Abingworth和Bessemer Venture Partners联合牵头，礼来制药（Eli Lilly）和Osage University Partners参与投资；B轮融资则由新投资方Bioluminescence Ventures牵头，原有投资方及其他未具名新投资方参与跟投。 

2024年初，Nido还被行业知名媒体BioSpace评为“2024年最具潜力下一代生物新锐”之一，位列榜单第五名。这家公司最终倒在了二期临床试验的终点线前。

公司将NIDO-361的首个临床适应症锁定在肯尼迪病， NIDO-361是一种口服小分子药。2023年底公布的I期临床数据还不错，在健康人里安全耐受性良好。2024年初，Nido启动了II期临床试验，在丹麦、意大利、韩国和英国开展共纳入54名成年患者，该试验的主要研究终点为：验证每日一次给药的 NIDO-361，相较于安慰剂，是否能更有效地提升患者大腿肌肉量及整体骨骼肌量，同时试验也对药物安全性进行了评估。

肯尼迪病跟美国总统肯尼迪其实并无关系，它的命名来源于美国神经学家威廉·R·肯尼迪（William R. Kennedy）博士。他于1966年在梅奥诊所首次发现并报道了这个疾病，因此以他的名字命名。肯尼迪病又称脊髓延髓肌萎缩症（Spinal bulbar muscular atrophy，SBMA），是一种X连锁隐性遗传的神经系统变性。

该病的致病机制是位于染色体Xq11-12上的雄激素受体（androgen receptor，AR）基因第1号外显子CAG重复序列异常扩增，属于多聚谷氨酰胺疾病。

与其他X连锁遗传病一样，该病多见于成年男性，女性多为致病基因携带者，报道的发病率约为1-2.5/10万。虽然十分罕见，但此病却为患者带来了极大的痛苦，严重的可能会导致患者死亡。

除此之外，Nido并非只有NIDO-361这一个项目。公司还拥有一个临床前研发平台，涉及自噬、细胞死亡和神经炎症等方向，不过随着核心管线折戟，这些早期项目也失去了继续推进的资金支持。 

Nido首席执行官Jeremy Springhorn在声明中坦言，"这对我们所有人来说都是一个非常艰难的结果，尤其是考虑到这个项目曾为SBMA患者及其家属带来的希望。" 

Nido 的黯然退场，让肯尼迪病患者的希望再次落空。对于患者稀缺、研究基础薄弱的罕见病领域而言，一次核心管线的折戟便可能断送企业生机，这也为行业敲响了关于研发策略与资本支持的警钟。此次折戟虽令人遗憾，但积累的临床经验或将为后续罕见病药物探索提供借鉴，助力行业在攻坚之路上继续前行。