美国 FDA 批准渤健和 Ionis 联合开发的诺西那生（Spinraza）高剂量（50 mg/28 mg）方案上市，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。此前 FDA 已批准诺西那生 12 mg 治疗方案。2025 年 4 月，高剂量诺西那生治疗方案也已在中国报上市。

渤健（Biogen）今日宣布，美国FDA已批准其反义寡核苷酸（ASO）疗法Spinraza（nusinersen）高剂量给药方案，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该高剂量方案包括50 mg/5 mL和28 mg/5 mL两种剂量，是在低剂量Spinraza（12 mg）基础上开发而成。通过在起始剂量期和维持期提供更高药物浓度，高剂量方案旨在为SMA患者群体提供新的治疗选择，以更好满足持续存在的治疗需求。

近日，中寰医药与全球制药巨头 Aurobindo Pharma深化战略合作，继成功引入疾病修正治疗（DMT）药物惠立妥®特立氟胺片后，双方再度携手，将国际公认的改善MS患者行走功能障碍的药物氨吡啶缓释片（喜健飞®） 正式引入中国！喜健飞®作为首仿，已成功获批上市，视同通过国家仿制药质量和疗效一致性评价，这不仅标志着新产品的落地，更是中寰医药深耕神经免疫治疗领域、构建多发性硬化症全程管理解决方案的坚实一步。

2026年3月30日，联合治疗公司（United Therapeutics）宣布其评估雾化吸入药物Tyvaso治疗特发性肺纤维化（IPF）的关键性TETON-1三期临床试验达到了主要疗效终点。

2026年3月30日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全（ACH）儿童患者的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。加之近期ABSK061相继获得FDA授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）与孤儿药资格（ODD），将助力和誉医药加快推进其海外临床开发进程。

2026年3月30日，美国FDA正式批准了渤健公司（Biogen）旗下药物SPINRAZA®（nusinersen）的全新高剂量治疗方案。SPINRAZA作为一种处方药，专门用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症患者，需要在拥有腰椎穿刺经验的医疗专业人员的指导下进行鞘内注射。

2026年3月30日，上海——阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊），一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，上周（3月23日~3月28日），有19款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子药物、靶向蛋白降解疗法、寡核苷酸类药物、抗体偶联药物、细胞疗法等。

2026年3月22日，由中国罕见病联盟发起，全国14家研究中心共同参与的软骨发育不全(ACH)观察性登记研究——“ApproaCH：一项在软骨发育不全患者中开展的全国多中心登记研究项目”结题会在北京顺利召开。该项目于2021年正式启动，历经五年多的大规模数据收集与分析，成功建立了ACH患者队列，填补了我国ACH疾病负担及诊疗现状的数据空白。

3 月 27 日，优时比宣布自研生物制剂比奇珠单抗（商品名：倍捷乐 ®）双适应症同日获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗常规系统性治疗疗效不佳的中度至重度化脓性汗腺炎（反常性痤疮）成人患者，以及适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者。

近日，浙江大学医学院附属第一医院心血管内科郭晓纲主任、严卉主任医师领衔的医疗团队，顺利完成ZS805 注射液基因治疗法布雷病 I/II 期临床试验院内首例患者给药。这是该基因治疗项目国内入选的第 7 例受试者，同时也是华东地区首例入组患者，标志着华东地区法布雷病基因治疗临床研究迈出关键一步。

No.1 / 美国FDA批准罕见遗传病基因疗法Kresladi上市 No.2 / 诺和诺德依柯胰岛素在美获批，用于成年2型糖尿病

我们怀着激动的心情与所有关心线粒体病的朋友们分享一个重要的好消息，蔻德罕见病中心（CORD）已正式加入国际线粒体病联盟（IMP）。IMP成立于2011年，是一个汇聚全球25家线粒体病患者组织的非营利机构，致力于推动早期诊断、制定护理路径、搭建患者、临床医生、科学家及产业界等多方国际沟通桥梁，并促进治疗与治愈方法的研发。此次加入标志着中国线粒体病社群与国际患者组织网络的直接对接，使中国患者和家庭的声音能融入全球协作，同时也便于国际前沿的诊疗与支持资源更顺畅地引入国内。

3月24日，赛诺菲和再生元联合宣布，双方合作开发的度普利尤单抗（商品名：达必妥）已在日本获得生产和销售许可，获批用于治疗成人中重度大疱性类天疱疮（BP），成为首个针对该病症获批上市的靶向药物，填补了这一罕见自身免疫性皮肤病靶向治疗的空白。

上周，100多位受黏多糖贮积症（MPS）影响的倡导者、家庭和照护者在美国食品药品监督管理局（FDA）门外举行了一场葬礼。他们身穿黑衣，抬着一口棺材，以庄严的仪式哀悼那些因等待太久而逝去的孩子。这场活动旨在向国会和FDA发出强烈呼吁：停止将科学证实安全有效的疗法卷入政治博弈，立即采取行动拯救生命。